Uchwała nr 90 Rady Ministrów z dnia 20 września 2019 r. w sprawie przyjęcia Planu Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020-2025

§ 1. Przyjmuje się Plan Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020–2025, zwany dalej „Planem”, stanowiący załącznik

do uchwały.

§ 2. Celem Planu jest rozwój krajowego rynku badań klinicznych oraz zdefiniowanie środków wsparcia o charakterze

organizacyjnym, finansowym i normatywnym, a także wyodrębnienie obszarów wymagających wsparcia w przypadku niekomercyjnych badań klinicznych.

§ 3. Monitorowanie realizacji Planu powierza się ministrowi właściwemu do spraw zdrowia.

§ 4. Uchwała wchodzi w życie z dniem następującym po dniu ogłoszenia.

Prezes Rady Ministrów: M. Morawiecki

Dokument

podpisany przez

Krzysztof Madej

Data: 2019.10.24

16:26:52 CEST

MONITOR POLSKI

DZIENNIK URZĘDOWY RZECZYPOSPOLITEJ POLSKIEJ

Warszawa, dnia 24 października 2019 r.

Poz. 1024

uchwała nr 90

Rady Ministrów

z dnia 20 września 2019 r.

w sprawie przyjęcia Planu Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020–2025

Rada Ministrów uchwala, co następuje

Załącznik do uchwały nr 90 Rady Ministrów

Załącznik

z dnia 20 września 2019 r. (poz. 1024)

do uchwały nr 90

Rady Ministrów

z dnia 20 września 2019 r.

(poz. )

Ministerstwo Zdrowia

Plan Rozwoju Badań Klinicznych

na lata 2020–2025

Warszawa 2019

Spis treści

1. Wstęp .................................................................................................................................. 4

1.1. Badania kliniczne w Polsce – analiza systemowa ........................................................... 4

2. Finansowanie grantów naukowych – niekomercyjne badania kliniczne, zasady oraz

podmioty uprawnione do finansowania. Oczekiwane rezultaty ................................. 13

2.1. Korzyści płynące z niekomercyjnych badań klinicznych ............................................ 14

2.2. Zasady finansowania badań niekomercyjnych przez Agencję Badań Medycznych . 16

2.3. Polska na forum międzynarodowym w zakresie rozwoju niekomercyjnych badań

klinicznych – Europejska Sieć Infrastruktury ds. Badań Klinicznych (ECRIN) ..... 17

2.4. Znaczenie niekomercyjnych badań klinicznych dla polskiego systemu ochrony

zdrowia (podsumowanie) ................................................................................................ 18

3. Badania kliniczne jako narzędzie rozwoju innowacyjnej gospodarki ....................... 18

4. Obszary wsparcia badań klinicznych ............................................................................ 23

4.1. Obszar wsparcia systemowego ....................................................................................... 23

4.2. Obecne przeszkody w obszarze infrastruktury i procesów w ośrodkach

badawczych ...................................................................................................................... 25

4.3. Likwidacja przeszkód – narzędzia ................................................................................ 26

4.4. Oczekiwany efekt ............................................................................................................ 27

5. Badania kliniczne a wzrost kompetencji kadr.............................................................. 28

5.1. Potencjał krajowej kadry naukowej oraz aktualne finansowanie badań

w kontekście rozwoju badań klinicznych w kraju ....................................................... 28

5.2. Kwalifikacje zawodowe zespołów badawczych konieczne do prowadzenia badań

klinicznych. Zadania członków zespołów prowadzących badania kliniczne ............. 30

5.3. Potencjał naukowy polskiej kadry badawczej w kontekście gospodarki opartej

na wiedzy .......................................................................................................................... 32

6. Normatywne uwarunkowania badań klinicznych – postulaty

zmian legislacyjnych ....................................................................................................... 32

7. Obszary wsparcia – tabele działań ................................................................................ 38

8. Przewidywane efekty gospodarcze wsparcia badań. Wnioski końcowe .................... 40

9. Matryca logiczna planu .................................................................................................. 43

1. Wstęp

1.1. Badania kliniczne w Polsce – analiza systemowa

Badania kliniczne, czyli badania produktów leczniczych i wyrobów medycznych z udziałem

ludzi, stanowią obecnie jeden z fundamentalnych elementów wspierających rozwój nauk

medycznych na świecie. Wdrożenie do systemu ochrony zdrowia nowych technologii

medycznych wymaga podjęcia długotrwałych oraz kosztochłonnych badań naukowych.

Obecne regulacje, w trosce zarówno o bezpieczeństwo pacjentów, jak i o jakość i

wiarygodność uzyskanych danych, niezwykle szczegółowo normują procedury badawcze.

Pojawiające się nieustannie dodatkowe wymogi rejestracyjne dla nowych technologii

medycznych związane są głównie z szybkim rozwojem nowych technik badawczych w

zakresie nauk medycznych, chemicznych i biologicznych. W efekcie tego cały proces

badawczy prowadzący do wprowadzenia do obrotu nowego produktu staje się czaso- i

kosztochłonny. Koszt opracowania nowego leku, uwzględniający przeprowadzenie badań

przedklinicznych oraz klinicznych, szacuje się w przedziale od 1,9 do 2,5 mld euro, a czas

konieczny do przeprowadzenia całego procesu od badań przedklinicznych do zarejestrowania

leku szacuje się na 12–20 lat.

W Polsce aktualnie w większości prowadzi się badania kliniczne komercyjne mające

charakter globalny, sponsorowane głównie przez przemysł farmaceutyczny o kapitale

zagranicznym. Z kolei niekomercyjne badania kliniczne stanowią w kraju jak dotąd niewielki

ułamek (ok. 2%) tego typu badań.

Panujący na świecie model rozwoju nowych technologii medycznych, w szczególności

produktów leczniczych, w oparciu o dowód bezpieczeństwa i zarazem skuteczność

stosowania został wypracowany w II połowie ubiegłego wieku, dając podwaliny systemowi

tzw. medycyny opartej na dowodach (ang. Evidence-Based Medicine, EBM). Lata 70. i 80.

XX w. były okresem niespotykanego wcześniej na taką skalę przyśpieszenia rozwoju nowych

technologii medycznych, w tym wdrażania do przemysłu rosnącej liczby terapeutycznie

innowacyjnych leków. Czas ten to jednocześnie okres globalizacji procesu rozwoju leków,

zwłaszcza w fazie klinicznej. Mniej więcej od tego czasu badania kliniczne na świecie są

przeprowadzane w jednej z dwóch formuł organizacyjnych

1. Badania kliniczne prowadzone w wyspecjalizowanych do tego celu jednostkach

badawczych (ang. clinical trial units).

2. Badania kliniczne prowadzone w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach,

udzielających świadczeń zdrowotnych.

Badania kliniczne prowadzone w wyspecjalizowanych do tego celu jednostkach

badawczych (ang. clinical trial units)

Ośrodki badawcze tego typu to w większości przypadków małe szpitale czy wydzielone

oddziały szpitalne, zwykle nieudzielające typowych świadczeń zdrowotnych w zakresie

leczenia, diagnostyki czy profilaktyki chorób. Są zaprojektowane i nastawione na

prowadzenie badań nieterapeutycznych, oceniających farmakologię kliniczną danego leku, w

tym prowadzące badania: (i) wczesnych faz klinicznych leków innowacyjnych terapeutycznie

(drobnocząsteczkowych lub biologicznych) lub farmaceutycznie (leków biopodobnych), w

tym badania pierwszego podania u człowieka (ang. first-in-human study) oraz (ii) badania

biorównoważności

lub

biodostępności

leków

odtwórczych

drobnocząsteczkowych

(generycznych). Badania takie, przeprowadzane w ww. ośrodkach, są najczęściej nieduże

(obejmują od kilku do kilkudziesięciu uczestników) i jednoośrodkowe (albo co najwyżej

kilkuoośrodkowe). Co do zasady przeprowadza się je na ochotnikach albo zdrowych osobach

lub charakteryzujących się szczególnym profilem metabolicznym (np. z niewydolnością nerek

czy wątroby); niekiedy przeprowadza się je u osób cierpiących na chorobę, którą ma

docelowo leczyć badany lek, ale bez formalnej oceny jego skuteczności (np. badania

chemioterapeutyków, badania oceniające farmakodynamikę leku). Ośrodki do badań w takiej

formule mogą być częścią korporacji sponsora, albo – częściej – przedsiębiorstwa

prowadzącego badania kliniczne na zlecenie (ang. Clinical Research Organisation, CRO) czy

też szpitala klinicznego. Bywają też wydzielonymi jednostkami utworzonymi na bazie

ogólnodostępnych szpitali świadczących usługi medyczne, niekoniecznie klinicznych czy

uniwersyteckich.

Warunki stosowania leku są w tego typu badaniach i ośrodkach najbardziej odległe od

faktycznych warunków ewentualnego przyszłego stosowania leku w zwykłej praktyce

lekarskiej: z jednej strony prowadzi je badacz (lekarz) i pozostały personel wyspecjalizowany

w takiej działalności, z drugiej strony uczestnicy na czas badania często pozostają

całodobowo w ośrodku i nie prowadzą zwykłego dla siebie trybu życia, łącznie z dietą,

wysiłkiem fizycznym czy używkami. Taki model jednak, mimo wszystko, jest co do zasady

optymalny dla zapewnienia maksymalnego bezpieczeństwa uczestników (zwykle z

zaawansowanym monitorowaniem m.in. parametrów życiowych czy laboratoryjnych) oraz

dostarczenia danych o najwyższej jakości pod względem ewentualnych odstępstw od

protokołu badania czy niezamierzonych błędów/pomyłek. W modelu takim uczestnicy

badania zwykle otrzymują wynagrodzenie za udział w badaniu. Mimo że badania prowadzone

w powyższej formule – nieterapeutyczne – nie mają praktycznie znaczenia w systemie

udzielania świadczeń zdrowotnych, ich obecność jest dobrym wskaźnikiem dojrzałości i

przyjazności danego rynku dla innowacji. W wymiarze komercyjnym buduje zaufanie

przemysłu do danego rynku czy kraju, w szczególności do poziomu kompetencji,

wiarygodności i efektywności działań branży badawczej w danym kraju, począwszy od

regulatora i systemu opiniowania etycznego przez badaczy i pozostały personel, po dostępną

infrastrukturę.

Badania kliniczne prowadzone w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach,

udzielających świadczeń zdrowotnych

W tym modelu do przeprowadzenia badania angażowani są lekarze praktycy, którzy na co

dzień zajmują się przede wszystkim praktyką kliniczną. Badanie kliniczne w wymienionych

podmiotach prowadzone jest, co do zasady, jako jeden z elementów procesu leczniczego

(diagnostycznego, profilaktycznego), który oparty jest na ustanowionej już relacji pacjenta

z lekarzem (i pozostałym personelem medycznym).

W przedmiotowym modelu przeprowadza się badania skuteczności i bezpieczeństwa leków

w docelowej populacji (chorych cierpiących na chorobę, którą ma leczyć nowy lek), a więc

badania

•

przedrejestracyjne (fazy II i III) – niezbędne dla dopuszczenia do obrotu leków

innowacyjnych terapeutycznie oraz leków biopodobnych albo sprawdzające skuteczność

działania leku już będącego w obrocie w nowych wskazaniach terapeutycznych, nowym

dawkowaniu bądź innej drodze podawania;

•

porejestracyjne (fazy IV) – prowadzone dla wszystkich kategorii leków dopuszczonych

do obrotu, mające na celu dostarczenie dodatkowych danych o bezpieczeństwie i/lub

skuteczności leku, często prowadzone w kontekście bardziej marketingowym niż

naukowym.

Wyżej wymienione badania, przeprowadzane w takich ośrodkach, zazwyczaj obejmują dużą

populację pacjentów (bierze w nich udział od kilkudziesięciu do kilkuset, a nawet kilku

tysięcy uczestników), często są to badania wieloośrodkowe o charakterze międzynarodowym

bądź wręcz globalnym.

Podstawową trudnością organizacyjną dla sponsora badania jest konieczność każdorazowej

identyfikacji wielu odpowiednich szpitali/poradni, które mogą pełnić funkcję ośrodków, oraz

lekarzy, którzy podejmą się roli badaczy oraz dysponują możliwością zapewnienia

pomocniczego personelu medycznego. Przedmiotowym zadaniom towarzyszy konieczność

wynegocjowania i zawarcia umów o prowadzenie badania klinicznego, wyszkolenia tychże

badaczy i przedstawicieli ośrodków, zorganizowania monitorowania każdego z nich.

Jednakże taki model, mimo że jest bardzo kosztowny, okazuje się najbardziej efektywny w

kontekście rekrutacji pacjentów, wartości naukowej wyników badań, a także jest optymalny z

punktu widzenia bioetyki. Wynika to z następujących czynników

• ośrodki kliniczne mają naturalny dostęp do pożądanej populacji uczestników – co

umożliwia zrekrutowanie ww. dużej populacji badanej w relatywnie krótkim czasie;

• rekrutacja prowadzona przez badaczy będących jednocześnie lekarzami udzielającymi

świadczeń opieki zdrowotnej i na co dzień prowadzących pacjentów cierpiących na daną

chorobę umożliwia oparcie dobrowolnej i świadomej zgody uczestnika badania (pacjenta)

na ewentualny udział w badaniu klinicznym na zaufaniu do lekarza, który występuje też

w roli badacza;

• formuła badania przeprowadzanego w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach jest

bliższa warunkom docelowego stosowania leku, po jego ewentualnym dopuszczeniu do

obrotu (czy dopuszczeniu w nowym wskazaniu terapeutycznym) – funkcjonowanie czy

tryb życia pacjentów w takim badaniu klinicznym nie odbiega diametralnie od

funkcjonowania pozostałych pacjentów z daną chorobą (np. w kontekście hospitalizacji

czy prowadzenia w trybie ambulatoryjnym);

• międzynarodowa populacja pacjentów eksponowanych na badany lek pozwala na

uzyskanie danych klinicznych opartych na populacji zróżnicowanej pod względem

etnicznym/rasowym, w której dana choroba jest na co dzień leczona (czy diagnozowana)

nieco odmiennie, w zależności od standardów leczenia w danym kraju/ośrodku, taka

heterogenność populacji badanej (jak i samych badaczy) co do zasady zwiększa wartość

naukową i wiarygodność uzyskanych łącznie wyników, w kontekście EBM.

W związku z toczącą się w Polsce w latach 80. i 90. ubiegłego w. transformacją gospodarki

zaobserwowano znaczące opóźnienie we wprowadzeniu mechanizmów sprzyjających

rozwojowi rynku badań klinicznych, w stosunku do krajów wysoko rozwiniętych

gospodarczo.

W przytoczonym okresie nie było w Polsce ośrodków klinicznych działających lub mogących

działać w formule clinical trials unit. Istniał zaś rozwinięty publiczny system ochrony

zdrowia ze słabo opłacanymi, ale dobrze wykształconymi kadrami medycznymi oraz

niedostatkiem środków publicznych na zakup nowych, zagranicznych technologii

medycznych, w tym leków. Dość szybko okazało się, że Polska, podobnie jak pozostałe kraje

byłego bloku wschodniego, jest atrakcyjnym miejscem do prowadzenia komercyjnych badań

klinicznych w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach, udzielających świadczeń

zdrowotnych. W ciągu kolejnych lat coraz szerzej zaczęły do Polski napływać

międzynarodowe badania kliniczne II, III i IV fazy, prowadzone w takim właśnie modelu.

Jednocześnie prywatyzujący się w tym okresie krajowy przemysł farmaceutyczny operujący

głownie na rynku leków odtwórczych sponsorował coraz większą liczbę badań

biorównoważności i biodostępności.

W ciągu pierwszej dekady po transformacji ustrojowej rynek badań klinicznych został istotnie

uregulowany, głównie za sprawą

• w 1996 r. – przyjęcia na rynkach rozwiniętych zharmonizowanych wymogów

rejestracyjnych dla produktów leczniczych opracowywanych przez Międzynarodową

Konferencję ds. Harmonizacji (dziś funkcjonującą jako Międzynarodowa Rada

ds. Harmonizacji, ang. International Council for Harmonisation, ICH), w tym zasad tzw.

Dobrej Praktyki Klinicznej (ang. Good Clinical Practice), które m.in. nazwały

i zdefiniowały podstawowych interesariuszy badań klinicznych: sponsora, badacza, a

także obserwatora badania (zwanego „monitorem” badania – takiego terminu używa się

dalej w Planie Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020–2025, zwanym dalej „PRBK”)

oraz szczegółowo określiły ich obowiązki względem uczestników badania oraz regulatora;

• w 1997 r. – ukształtowania polskiego systemu oceny bioetycznej badań (sieć krajowych

komisji bioetycznych oraz Odwoławcza Komisja Bioetyczna);

• w 2001 r. – określenia podstawowych zasad dopuszczalności i prowadzenia badań

klinicznych w polskim prawie, w tym określenia organu kompetentnego do udzielania

pozwoleń na rozpoczęcie badania klinicznego w Polsce.

W kolejnych latach (w 2011 r.) została prawnie uregulowana kwestia finansowania świadczeń

uczestników badań klinicznych, tj. określono, które kategorie kosztów świadczeń pokrywa

sponsor badania, a które płatnik (Narodowy Fundusz Zdrowia). W połowie 2019 r.

wprowadzono dodatkowe narzędzie ułatwiające kontrolę nad stosowaniem ww. podziału –

obowiązek informowania płatnika przez badaczy o uczestnikach badania klinicznego przez

przesyłanie ich numerów identyfikacyjnych PESEL.

W ciągu minionych 3 dekad nieprzerwanego rozwoju powstał w Polsce rynek badań

klinicznych mający aktualnie wartość szacowaną na ponad 1 mld zł. Obecnie w Polsce

rozpoczyna się ok. 400–500 nowych badań klinicznych rocznie. Nie zmieniła się jednak

znacząco struktura rynku pod względem rodzaju (fazy klinicznej ani charakteru

komercyjnego) prowadzonych badań. W kraju nadal dominują duże badania fazy II i III,

sponsorowane przez przemysł farmaceutyczny, głównie zagraniczny (przykładowo spośród

badań klinicznych zarejestrowanych w Polsce w 2018 r. było 57% badań fazy III, 32% fazy

II, a tylko 7,5% fazy I). W Polsce, jak i w pozostałych państwach regionu, dominują nadal

badania prowadzone w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach, udzielających świadczeń

zdrowotnych, tak mierzone samą liczbą badań, jak i – co bardziej istotne – ich wolumenem,

czyli liczbą pacjentów biorących w nich udział. Według danych Europejskiej Agencji Leków,

zwanej dalej „EMA”, (ostatnie dane publikowane w 2012 r.), Polska była (i niewątpliwie

pozostaje) w ścisłej czołówce europejskiej pod względem średniej liczby uczestników

badania zrekrutowanych na jedno rejestracyjne badanie kliniczne (136 uczestników).

Na przestrzeni minionych trzech dekad można zaobserwować w Polsce następujące

pozytywne zjawiska i trendy

• znaczącą profesjonalizację kadr, zarówno lekarzy-badaczy, jak i pozostałego personelu

ośrodków w zakresie prowadzenia badań klinicznych – głównie za sprawą nabywania

doświadczenia praktycznego, jak i ukierunkowanego kształcenia podyplomowego;

• wraz z rozwojem sektora niepublicznej ochrony zdrowia, prowadzenie terapeutycznych

badań klinicznych (fazy II– IV) także w niepublicznych podmiotach leczniczych;

• powstanie i rozwój niepublicznych podmiotów leczniczych nastawionych na prowadzenie

badań klinicznych w ogólnodostępnych szpitalach i poradniach, udzielających świadczeń

zdrowotnych jako głównej działalności;

• powstanie i rozwój kilku clinical trial units, głównie z kapitałem polskim, mających

formalny status podmiotu leczniczego lub części takiego podmiotu;

• nabycie doświadczenia polskich komisji bioetycznych w opiniowaniu badań klinicznych

i szerokiej wiedzy o metodologii prowadzenia takich badań;

• zmianę świadomości i percepcji społecznej, także medialnej, na rzecz pozytywnego

obrazu badań klinicznych jako niezbędnej składowej rozwoju technologii medycznych w

ramach „uczącego się” globalnego systemu ochrony zdrowia (ang. learning healthcare

system); poprawę tę należy przynajmniej po części przypisać inicjatywom i kampaniom

edukacyjnym organizacji pozarządowych (takich jak kampania „Pacjent w badaniach

klinicznych”), a także działaniom publiczno-prywatnej ogólnoeuropejskiej inicjatywy pn.

Europejska Akademia Pacjentów (EUPATI).

W przypadku niektórych dziedzin terapeutycznych, zwłaszcza takich, w których stosowanie

innowacyjnych technologii medycznych, w szczególności leków, wiąże się z wysokim

kosztem, badania kliniczne terapeutyczne prowadzone w ogólnodostępnych szpitalach

i poradniach udzielających świadczeń zdrowotnych stają się zauważalną opcją dostępu do

takich technologii, a przez to odciążeniem czy uzupełnieniem możliwości terapeutycznych

dostępnych w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia. Dzieje się tak dzięki nadrzędnej

zasadzie (usankcjonowanej prawem polskim i europejskim) nakazującej sponsorom badań

klinicznych dostarczać nieodpłatnie badany produkt leczniczy, a także ewentualny produkt

czy produkty porównawcze (komparatory), choćby były dostępne w obrocie. Co więcej koszt

procedur diagnostycznych (leczniczych, profilaktycznych) objętych protokołem badania

również pokrywa sponsor. Najbardziej wyrazistym przykładem takiej korzyści systemowej

jest onkologia i terapie drogimi innowacyjnymi lekami biologicznymi (leczenie

immuno-onkologiczne). Według szacunków branżowych za 2013 r., dzięki prowadzonym

terapeutycznym badaniom klinicznym oszczędności płatnika w wydatkach na leczenie

onkologiczne wyniosły między 160 a 600 mln zł, co stanowiło od 3% do 11% całkowitych

wydatków na onkologię. Odciążeniem kosztowym co do zasady są również coraz bardziej

liczne badania kliniczne (fazy III) leków biopodobnych – w których wszyscy pacjenci

w badaniu otrzymują nieodpłatnie od sponsora biologiczny lek badany – biopodobny lub

oryginalny.

Tym niemniej aktualna struktura rynku badań klinicznych w Polsce nie odpowiada jeszcze

pożądanej, docelowej strukturze, obserwowanej w państwach opartych na kulturze innowacji

i kształtujących system ochrony zdrowia według modelu learning healthcare system.

W modelu takim badania kliniczne czy szerzej – wszelkie badania biomedyczne, są integralną

częścią systemu ochrony zdrowia. „Uczący się” system ochrony zdrowia to – wbrew nazwie –

najbardziej dojrzała postać takiego systemu, w której działalność nie tylko ściśle badawcza,

ale także zwykła/rutynowa jest nieustannie analizowana (coraz częściej z wykorzystaniem

analiz dużych zbiorów danych, ang. big data) pod kątem eliminacji zagrożeń dla zdrowia

publicznego, nieoptymalnego wykorzystania środków w ochronie zdrowia i możliwości

innowacji praktycznie na każdym polu, która przekładałaby się na poprawę skuteczności i

bezpieczeństwa stosowanych opcji terapeutycznych (diagnostycznych, profilaktycznych),

tudzież optymalizacji kosztów leczenia. W odniesieniu do leków czy wyrobów medycznych

badania kliniczne są jednym z podstawowych narzędzi tego systemu. O ile jednak

współcześnie to głównie przemysł farmaceutyczny jest posiadaczem kapitału oraz know-how

niezbędnego do rozwoju klinicznego nowych leków czy wyrobów medycznych, o tyle

niemniej ważnym elementem „uczącego się” systemu są badania kliniczne niekomercyjne

mające na celu ustawiczną optymalizację stosowania już dostępnych w obrocie leków czy

innych technologii (tzw. strategy trials), a przez to pozwalające na opracowanie i ciągłe

doskonalenie wytycznych terapeutycznych (diagnostycznych, profilaktycznych) towarzystw

lekarskich w poszczególnych dziedzinach medycyny. Kolejnym filarem takiego systemu są

badania akademickie – niekomercyjne, badające potencjał dotychczasowych leków i/lub

technologii medycznych, jednak przeznaczonych do nowych, dotąd nieopisanych wskazań

medycznych.

Tymczasem Polska jest wciąż przede wszystkim miejscem realizacji protokołów badawczych

zagranicznych koncernów farmaceutycznych, a jedynie w marginalnym zakresie podejmuje

własne badania kliniczne w ramach rozwoju innowacyjnych technologii medycznych,

przedstawiających potencjał komercyjny.

Można zidentyfikować co najmniej 4 główne przyczyny wyżej opisanego stanu rzeczy

• niemal nieobecne są w Polsce krajowe przedsiębiorstwa farmaceutyczne posiadające

kapitał oraz know-how niezbędny do samodzielnego prowadzenia rozwoju innowacyjnych

leków (nowych molekuł, czy to drobnocząsteczkowych, czy biologicznych), zwłaszcza

w odniesieniu do fazy klinicznej – zaś przedsiębiorstwa zagraniczne prowadzące w Polsce

działania w ww. zakresie koncepcyjnym i naukowym rozwoju leku/wyrobu medycznego

są nieliczne;

• marginalne znaczenie i wolumen mają badania kliniczne niekomercyjne, czy to

o charakterze strategy trials, czy prowadzone w kontekście ewentualnej przyszłej

komercjalizacji nowej cząsteczki/leku czy innej technologii medycznej;

• otoczenie prawne i praktyka regulacyjna w Polsce jest względnie nieprzyjazna

prowadzeniu badań klinicznych wczesnych faz: po pierwsze w badaniach tych

szczególnie istotny dla sponsorów badań jest czas uruchomienia badania – tymczasem

badania takie mają równie długi czas uzyskiwania pozwolenia na rozpoczęcie badania (a

także opinii komisji bioetycznej) jak pozostałe badania, ogólnie plasujący Polskę daleko

w szeregu państw europejskich; po drugie w Polsce obowiązują dalej posunięte niż w

innych państwach europejskich restrykcje odnośnie do stosowania zachęt czy gratyfikacji

finansowych, których nie można stosować dla ochotników innych niż zdrowi (w

szczególności u cierpiących np. na niewydolność wątroby czy nerek), mimo że sytuacja

terapeutyczna takich ochotników nie różni się od sytuacji ochotników zdrowych (ani

jedni, ani drudzy nie chorują na chorobę, którą docelowo ma leczyć dany lek);

• polskie ośrodki badawcze, z nielicznymi ciągle wyjątkami, nie funkcjonują lub słabo

funkcjonują w kulturze współpracy w ramach sieci ośrodków lub badaczy, współpraca

taka ma fundamentalne znaczenie dla badań niekomercyjnych, dotychczas powstały

jedynie nieliczne i niewielkie sieci krajowe zorientowane na daną dziedzinę terapeutyczną

(np. w hematologii czy pediatrii); dotychczasowa nieobecność Polski w Europejskiej Sieci

Infrastruktur Badań Klinicznych (ECRIN).

Droga do odwrócenia tej niekorzystnej tendencji może wieść częściowo przez rozwój

krajowych niekomercyjnych badań klinicznych. Polski system ochrony zdrowia musi stać się

systemem efektywnym, opartym na najnowocześniejszych terapiach z zastosowaniem

najskuteczniejszych leków i innych technologii medycznych. W przeciwnym razie nawet

systematycznie zwiększane nakłady na ochronę zdrowia nie spowodują trwałych zmian

gwarantujących poprawę dostępności do świadczeń zdrowotnych populacji. Jest to istotne

również ze względu na konsekwencję zmian demograficznych i efekt starzejącego się

społeczeństwa, które musi mieć zapewniony równy i pełny dostęp do świadczeń zdrowotnych

na najwyższym poziomie. Polska zmienia się w sposób dynamiczny i trwały, a system

ochrony zdrowia powinien na te zmiany odpowiadać i w odpowiedni sposób się do nich

dostosowywać. Wsparcie rozwoju badań klinicznych jest jednym z głównych zadań władz

publicznych odpowiadających za system ochrony zdrowia. Podjęte w ciągu ostatnich lat

działania Ministra Zdrowia były przełomem w prowadzonej polityce zdrowotnej. Głównym

efektem tych działań było powołanie Agencji Badań Medycznych, zwanej dalej „ABM”,

która ma wesprzeć finansowo i organizacyjnie badania kliniczne w Polsce.

Celem PRBK jest rozwój krajowego rynku badań klinicznych oraz zdefiniowanie

instrumentów wsparcia o charakterze organizacyjnym, finansowym i normatywnym, a także

wyodrębnienie obszarów wymagających wsparcia w przypadku niekomercyjnych badań

klinicznych.

Co kluczowe realizacja PRBK pozwoli osiągnąć wielopłaszczyznowe efekty m.in. system

ochrony zdrowia zostanie wzbogacony o wyraźne instrumenty zmieniające jego

funkcjonowanie w oparciu o dostęp do nowych technologii biomedycznych. Zapewni to

fundamentalną zmianę systemu, w kierunku coraz bardziej spójnego oparcia go o badania

naukowe. Takie zmiany zbliżą nasz system ochrony zdrowia do tych najlepiej rozwiniętych

na świecie, gdzie pacjenci korzystają z najnowszych rozwiązań dających szansę szybszego

i efektywniejszego powrotu do zdrowia z mniejszym ryzykiem powikłań. Takie rozwiązania

w sposób bezpośredni przyczynią się do zmniejszenia kosztów społecznych związanych

z chorobą i powrotem do zdrowia.

Dodatkowo podkreślenia wymaga, iż rozwój badań klinicznych jest ściśle związany

z rozwojem przemysłu biotechnologicznego w kraju. Prowadzenie badań klinicznych sprzyja

tworzeniu przyjaznego środowiska dla rozwoju innowacji, komercjalizacji i produkcji

nowych leków czy produktów medycznych.

2. Finansowanie grantów naukowych – niekomercyjne badania kliniczne, zasady oraz

podmioty uprawnione do finansowania. Oczekiwane rezultaty

Jednym z kluczowych zadań ABM jest wspieranie działalności innowacyjnej w ochronie

zdrowia, ze szczególnym uwzględnieniem rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych. Co

do zasady badaniem klinicznym produktu leczniczego jest każde badanie prowadzone z

udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym

farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów

leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby

badanych produktów leczniczych, śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i

wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie

ich bezpieczeństwo i skuteczność. Natomiast mianem badania klinicznego wyrobu

medycznego określa się zaprojektowane i zaplanowane systematyczne badanie prowadzone

na ludziach, podjęte w celu weryfikacji bezpieczeństwa lub działania określonego wyrobu

medycznego, wyposażenia wyrobu medycznego albo aktywnego wyrobu medycznego do

implantacji.

Głównymi sponsorami badań klinicznych są firmy farmaceutyczne oraz przedsiębiorstwa

działające w branży wyrobów medycznych, które prowadzą badania o charakterze

komercyjnym w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nowego produktu.

Poza komercyjnymi badaniami klinicznymi, istotnym obszarem badawczym w naukach

medycznych są niekomercyjne badania kliniczne, zwane dalej również „badaniami

akademickimi”. Celem badania klinicznego niekomercyjnego nie jest wprowadzenie na rynek

nowego produktu. Najczęściej badania te mają na celu dokonanie porównania już

zarejestrowanych leków lub weryfikację skuteczności klinicznej dostępnych terapii,

dostarczając w rezultacie wiedzy co do wyboru bardziej skutecznego schematu postępowania

leczniczego (diagnostycznego, profilaktycznego). Badania niekomercyjne realizowane

bywają również w celu określenia możliwości zastosowania produktów leczniczych

stosowanych dla dorosłych w terapii pediatrycznej. Celem niekomercyjnego badania

klinicznego może być również poszukiwanie nowych metod leczenia schorzeń rzadkich z

zastosowaniem produktów dopuszczonych do obrotu w innych wskazaniach (tzw. leki

sieroce). Wyniki badań niekomercyjnych mogą prowadzić do zmiany dotychczasowych

standardów leczenia.

W przypadku niekomercyjnego badania klinicznego właścicielem danych uzyskanych

w trakcie badania jest sponsor, będący uczelnią lub inną placówką naukową, podmiotem

leczniczym, badaczem, organizacją pacjentów, organizacją badaczy lub inną osobą fizyczną

lub prawną, lub jednostką organizacyjną nieposiadającą osobowości prawnej, której celem

działalności nie jest osiąganie zysku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych

bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi.

Z uwagi na dotychczasowy brak wyodrębnionych źródeł finansowania niekomercyjnych

badań klinicznych od wielu lat stanowią one w Polsce niewielką część wszystkich badań

klinicznych. W 2011 r. zarejestrowano 3 takie badania, 2012 r. – 8, 2013 r. – 2, 2014 r. – 8,

2015 r. – 15, 2016 r. – 14, 2017 r. – 24, w 2018 r. – 11. Polska pod względem liczby

niekomercyjnych badań klinicznych plasuje się na 15. miejscu w Europie. Jest to odległa

pozycja w stosunku to czołówki, gdzie realizuje się do ok. 200 takich badań rocznie.

Niewielka liczba niekomercyjnych badań klinicznych realizowanych w kraju w stosunku do

liczby badań komercyjnych świadczy o niewykorzystanym potencjale polskich ośrodków oraz

wskazuje na potrzebę wsparcia działań w tym zakresie.

2.1. Korzyści płynące z niekomercyjnych badań klinicznych

Realizacja projektów niekomercyjnych badań klinicznych związana jest z licznymi

korzyściami, które można rozpatrywać na wielu płaszczyznach np. z punktu widzenia

pacjenta – realizacja niekomercyjnego badania klinicznego daje szansę na łatwiejszy dostęp

do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, w tym także samej opieki medycznej (jako że

protokoły badań klinicznych zwykle wymagają częstszego kontaktu z lekarzem,

częstszej/szerszej diagnostyki itp. w porównaniu z opieką standardową). Badania te często

związane są z poszukiwaniem rozwiązań terapeutycznych dla chorób, dla których medycyna

nie oferuje żadnych rozwiązań lub dostępne metody leczenia mają marginalną skuteczność.

Niekomercyjne badania kliniczne mają tym większe znaczenie z punktu widzenia

społecznego, że prowadzone są w tych obszarach medycyny, którymi nie są zainteresowane

koncerny farmaceutyczne, dotyczy to w szczególności chorób rzadkich, gdzie zwrot z

inwestycji wiąże się z dużym ryzykiem ekonomicznym. Badania niekomercyjne często

dotyczą populacji pacjentów, dla których komercyjne podmioty rzadziej prowadzą badania

kliniczne, np. badania leków niepodlegających ochronie patentowej w populacji

pediatrycznej. Z punktu widzenia podmiotów leczniczych – realizacja projektów

niekomercyjnych badań klinicznych jest szansą na poprawę ich sytuacji finansowej, gdyż

badania te stanowią dodatkowe źródło finansowania, co może przyczynić się do spadku

zadłużenia publicznego sektora ochrony zdrowia. Dzięki realizacji niekomercyjnych badań

klinicznych powiększa się budżet, którym dysponuje podmiot leczniczy. Realizacja tego typu

projektów stwarza również szansę na dodatkowe wynagrodzenie dla personelu medycznego

angażowanego do realizacji projektu (dla lekarzy, pielęgniarek, diagnostów laboratoryjnych,

pracowników aptek szpitalnych itp.).

Z punktu widzenia badaczy – niekomercyjne badania kliniczne dają szanse na podnoszenie

kwalifikacji i pozycji badaczy oraz wymianę doświadczeń między ośrodkami na terytorium

Polski, a także są szansą na udział w projektach o charakterze międzynarodowym/globalnym.

Projekty realizowane jako międzynarodowe niekomercyjne badana kliniczne powalają na

sprowadzanie do Polski najnowszych rozwiązań w obszarze nauk medycznych i nauk

o zdrowiu, pozyskanie know-how dla rodzimego przemysłu farmaceutycznego i branży

wyrobów medycznych. Z punku widzenia Narodowego Funduszu Zdrowia sama realizacja

niekomercyjnych badań klinicznych, jak i uzyskana z nich wiedza, dają korzyści związane

z poprawą jakości leczenia, podnoszeniem standardów postępowania oraz optymalizacji

kosztów leczenia, tym samym pozwalając lepiej wykorzystywać środki finansowe alokowane

na ochronę zdrowia.

2.2. Zasady

finansowania

badań

niekomercyjnych

Poz. 1024

przez

Agencję

Badań

Medycznych

Wybór projektów będzie prowadzony w trybie konkursowym. Zgodnie z założeniami

finansowane będzie 100% kosztów kwalifikowanych związanych z niekomercyjnym

badaniem klinicznym. Finansowane będą następujące kategorie wydatków

• koszty wszystkich procedur medycznych przewidzianych protokołem badania

klinicznego;

• koszty zakupu/wytworzenia badanych leków lub wyrobów medycznych, zakup

placebo, koszty utylizacji leków;

• koszty wynagrodzenia personelu medycznego zaangażowanego przy realizacji

projektu niekomercyjnego badania klinicznego (lekarzy, pielęgniarek, diagnostów

laboratoryjnych, pracowników apteki szpitalnej itp.);

• koszty przygotowania badania, w tym koszty opracowania protokołu badawczego,

Standardowych Procedur Operacyjnych (SOP), koszt przygotowania kompletu

dokumentacji badania, koszty związane z uzyskaniem pozwolenia na rozpoczęcie

badania, koszt opłaty za wydanie opinii komisji bioetycznej;

• koszty zaangażowania organizacji prowadzącej badania kliniczne na zlecenie;

• koszty związane z administrowaniem badaniem klinicznym, w tym zakup i

prowadzenie Karty Obserwacyjnej Pacjenta (eCRF), programów biostatycznych,

wynagrodzenie monitorów, audytorów, osób nadzorujących bezpieczeństwo

farmakoterapii, biostatystyków i koordynatorów badania;

• koszty zakupu niezbędnej infrastruktury badawczej, w tym wyposażenia laboratoriów;

• koszty ubezpieczenia badania;

• koszt rekrutacji uczestników badania;

• koszty usług eksperckich.

Podkreślenia wymaga, iż projekty, które otrzymają dofinansowanie ze środków ABM, będą

katalogowane w systemie teleinformatycznym, o którym mowa w art. 21 ustawy z dnia

21 lutego 2019 r. o Agencji Badań Medycznych (Dz. U. poz. 447), co uniemożliwi przyznanie

dofinansowania na identyczny projekt badania naukowego kilkukrotnie.

Budżet ABM z przeznaczeniem na niekomercyjne badania kliniczne na lata 2020–2025

kształtuje się w następujący sposób

Rok

2020

2021

2022

2023

2024

2025

Budżet (zł)

266 000 000,00

280 000 000,00

294 000 000,00

309 000 000,00

324 000 000,00

341 000 000,00

Razem

1 814 000 000,00

Źródło: Ocena Skutków Regulacji do ustawy z dnia 21 lutego 2019 r. o Agencji Badań Medycznych

(www.rcl.gov.pl).

2.3. Polska na forum międzynarodowym w zakresie rozwoju niekomercyjnych badań

klinicznych – Europejska Sieć Infrastruktury ds. Badań Klinicznych (ECRIN)

W 2019 r. Polska, za pośrednictwem ABM, podjęła odpowiednie czynności zmierzające do

przystąpienia do Europejskiej Sieci Infrastruktury ds. Badań Klinicznych (ECRIN). Podjęte

działania mają prowadzić do uzyskania przez Polskę statusu obserwatora, a następnie

członkostwa w sieci ECRIN, która jest międzynarodową agencją wspierającą sieć badań

klinicznych w Europie. Międzynarodowy charakter współpracy wpływa na podniesienie

dostępności badań dla pacjenta, zasobów i wiedzy specjalistycznej, tym samym pozytywnie

wpływając na stan zdrowia publicznego krajów współpracujących w ramach sieci. Celem

ECRIN jest poprawa stanu zdrowia obywateli na całym świecie przez wsparcie

międzynarodowych projektów badań klinicznych, którym oferuje zintegrowane wsparcie

przez dostarczanie

•

informacji o realizowanych projektach badawczych w zakresie niekomercyjnych badań

klinicznych (dzięki sieci Europejskich Wysłanników ECRIN);

•

doradztwa (dzięki ekspertom wybranym spośród narodowych partnerów ECRIN

koordynowanych przez Europejskiego Wysłannika);

•

usług badawczych (koordynowanych przez Europejskich Wysłanników ECRIN

i oferowanych przez narodowych partnerów ECRIN do celów badań naukowych).

ECRIN skupia się głównie na wsparciu projektów niekomercyjnych (akademickich) badań

klinicznych,

dostarczając

wszelkich

narzędzi

niezbędnych

do

przygotowania

i przeprowadzenia badania (np. porady dotyczące finansowania wraz z wnioskowaniem o nie

czy projektowania badania od momentu wyboru ośrodka do czynności logistycznych czy

ubezpieczenia), sprawdzenia protokołu (w kontekście naukowym, jak i praktycznym) oraz

zarządzania badaniem (uzyskanie pozwoleń urzędowych oraz opinii bioetycznych,

raportowanie, monitorowanie, zarządzanie danymi, statystyka i zarządzanie projektem).

2.4. Znaczenie niekomercyjnych badań klinicznych dla polskiego systemu ochrony

zdrowia (podsumowanie)

Stworzenie efektywnego mechanizmu stymulacji rozwoju niekomercyjnych badań

klinicznych będzie miało pozytywny wpływ na cały system ochrony zdrowia, gdyż badania

te

• dają szanse na poszukiwanie rozwiązań terapeutycznych dla schorzeń, dla których

brak jest przebadanych terapii;

• dają możliwość racjonalizacji kosztów leczenia;

• są dodatkowym źródłem środków finansowych dla podmiotów leczniczych;

• są szansą na rozwój całego sektora gospodarki, jakim jest branża medyczna;

• uwzględniają cele badawcze, które nie zostałyby osiągnięte inaczej z powodu ich

niskiej atrakcyjności ekonomicznej dla prywatnego sektora farmaceutycznego;

• pozwalają

na

optymalizację

i

wprowadzanie

nowych

zastosowań

niefarmakologicznych form leczenia (radioterapia, chirurgia), a także leczenia

łączącego kilka metod terapeutycznych (np. radiochemioterapia, okołooperacyjna

chemioterapia i innych);

• mają na celu poszerzanie wiedzy i rozwój praktyki klinicznej oraz opracowanie

nowych standardów terapii;

• są optymalnym narzędziem analizy skuteczności i bezpieczeństwa leków będących już

na rynku, ale w innym dawkowaniu czy długości terapii, a nawet w innym wskazaniu

niż zarejestrowane;

• realizowane są przeważnie w chorobach, gdzie potrzebne są poszukiwania nowych

metod leczenia.

3. Badania kliniczne jako narzędzie rozwoju innowacyjnej gospodarki

Innowacje w zakresie terapii, diagnostyki i profilaktyki chorób są motorem poprawy

skuteczności leczenia pacjentów. Pozytywny wpływ widziany jest również po drugiej stronie

– efektu dla systemu opieki zdrowotnej przez obniżenie kosztów leczenia, uniknięcie kosztów

hospitalizacji czy leczenia drogich powikłań związanych ze stosowaniem dostępnych leków.

Innowacyjne leki mogą zmniejszyć lub całkowicie wyeliminować skutki choroby, wydłużając

tym samym okres aktywności zawodowej chorego w pełnym lub prawie pełnym wymiarze

w porównaniu do okresu sprzed choroby. Wśród takich innowacji Raport OECD1) wylicza

m.in. leki antyretrowirusowe, antynowotworowe czy przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby

typu C (WZW C), dzięki którym od lat 80. ubiegłego w. obserwuje się znaczny spadek

śmiertelności z powodu HIV (o ponad 80%), od lat 90. z powodu nowotworów złośliwych (o

20%), a w ostatnim czasie z powodu WZW C (90%). Współczesna medycyna jest w stanie

kontrolować i stabilizować wysokie ciśnienie oraz inne choroby układu krążenia. Postęp

w obszarze protetyki umożliwia ponowne uczestniczenie w aktywnym życiu osobom po

operacji. Postęp w obszarze onkologii, szczególnie terapie celowane, pozwalają na skuteczną

walkę z nowotworami złośliwymi. Nowe terapie w diabetologii, w tym nowe generacje

insulin, zmniejszają ryzyko utraty wzroku, amputacji kończyn i wystąpienia innych powikłań

cukrzycy. Przed branżą farmaceutyczną stoją już kolejne wyzwania – medycyna

spersonalizowana oraz transformacja cyfrowa w kierunku wykorzystania potencjału tzw. big

data, które mają ułatwić i przyśpieszyć proces przejścia od badań podstawowych do produktu

dostępnego na rynku, jednocześnie czyniąc go dostępnym cenowo dla płatnika publicznego

oraz samego pacjenta – w zależności od trybu refundacji.

W innym raporcie OECD2) wskazuje, że na podstawie danych z 30 państw, w latach 2000–

2009 wzrost średniej oczekiwanej długości życia aż w 73% spowodowany był

dopuszczonymi na rynek innowacyjnymi lekami. Proces ten dalej postępuje, oczekiwana

długość życia w 2022 r. ma wynieść 74,4 roku, co spowoduje, iż osób powyżej 65. roku życia

na świecie będzie prawie 670 milionów, co będzie stanowiło udział 11,6% w całkowitej

populacji3.

Stworzenie, a tym bardziej wdrożenie na rynek innowacyjnego leku jest niezwykle czasoi kosztochłonne. Przedsiębiorstwa farmaceutyczne przeznaczają łącznie prawie 20% swoich

dochodów na projekty badawcze nad stworzeniem kolejnych innowacyjnych leków. Sektor

farmaceutyczny odpowiada za 19% udziału w światowych wydatkach na badania i rozwój4.

Według WHO celem innowacji w sektorze zdrowia jest opracowanie i dostarczanie nowych

1)

Pharmaceutical Innovation and Access to Medicines, OECD, 2018.

F.R. Lichtenberg, Pharmaceutical innovation and longevity growth in 30 developing OECD and high–income countries, 2000–2009,

Working Paper 18235, National Bureau of Economic Research, 2012.

3)

Global health care outlook, Shaping the future, 2019, https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/global/Documents/Life-SciencesHealth-Care/gx-lshc-hc-outlook-2019.pdf

4)

https://www.infarma.pl/assets/files/raporty/raport_przelomowe_innowacje_farmaceutyczne.pdf (dostęp: lipiec 2019 r.).

2)

lub ulepszonych polityk zdrowotnych, systemów, produktów, technologii oraz usług i metod

ich świadczenia, które wpłyną na poprawę zdrowia ludzi5.

Tak jak w innych sektorach, również w przemyśle farmaceutycznym innowacje prowadzą

do ulepszenia systemu ochrony zdrowia. Nowe leki, które odpowiadają na niespełnioną

potrzebę medyczną (ang. unmet medical need), a przy tym są skuteczne i bezpieczne,

sprawiają, że choroby dotychczas nieuleczalne stają się uleczalne, a śmiertelne stają się

chorobami przewlekłymi. Skuteczne leczenie to jednak nie tylko wydłużenie życia, ale

również podniesienie jego jakości do takiego stopnia, aby chory mógł z powrotem wrócić na

rynek pracy lub pełnić, w zależności od wieku, swoje inne role społeczne.

Aby jednak ocenić skuteczność i bezpieczeństwo innowacyjnego leku, niezbędne jest

przeprowadzenie badań klinicznych. Jak już wspomniano wyżej, stworzenie innowacyjnego

leku czy wyrobu medycznego jest procesem czaso- i kosztochłonnym, ale przede wszystkim

odznaczającym się bardzo wysokim ryzykiem. Średnio, jedna do maksymalnie dwóch na

osiem do dziesięciu tysięcy cząsteczek6) identyfikowanych w tzw. fazie discovery, czyli

odsiewaniu potencjalnych leków przez badania in vitro oraz in silico, zostaje faktycznie

lekiem7). Koszty stworzenia i wprowadzenia jednego leku do obrotu wynoszą między 1,9 a

2,5 mld euro8), a cały proces trwa średnio 12–20 lat9). Badania kliniczne stanowią aż 60–80%

kosztów całego procesu.

W 2014 r. Komisja Europejska uznała przemysł farmaceutyczny za strategiczny dla

przyszłości Europy10). Wskazano na jego znaczenie dla gospodarki bazującej na wiedzy,

wynikające

• ze złożoności procesów produkcyjnych;

• ze stopnia komplikacji prac badawczo-rozwojowych;

• z charakterystyki wytwarzanych produktów, w coraz większym stopniu zmieniającej się

w kierunku leków wytwarzanych z wykorzystaniem biotechnologii;

• z wysokiej intensywności badań i rozwoju (B+R), wyrażonej poziomem nakładów na B+R

do sprzedaży, w porównaniu do innych sektorów przemysłowych.

5)

https://www.who.int/topics/innovation/en/ (dostęp: lipiec 2019 r.).

EFPIA – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, The Pharmaceutical Industry in Figures. Key Data 2018.

7)

Wpływ na gospodarkę i potencjał rozwoju branży innowacyjnych firm farmaceutycznych w Polsce, Raport przygotowany przez PEX

PharmaSequence dla Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Warszawa, 2017.

8)

EFPIA, The Pharmaceutical Industry in Figures, 2018.

9)

DiMasi et al, Journal of Health Economics, January 2016.

10)

Pharmaceutical Industry: A Strategic Sector for the European Economy, Brussels, 2014.

6)

Zgodnie z danymi EUROSTAT, sektor farmaceutyczny jest sektorem z obszaru wysokich

technologii o największej wypracowywanej wartości dodanej w przeliczeniu na jednego

zatrudnionego. Jak już wspomniano wyżej, farmacja jest branżą o największej proporcji

wydatków na B+R w przeliczeniu do sprzedaży netto. Same badania kliniczne to globalny

rynek o wartości ponad 44 mld USD. W Polsce to nieco ponad 1 mld zł. Od 2009 r. rynek ten

rozwijał się ze średnioroczną stopą wzrostu 2,0% (CAGR 09-14), tj. poniżej stopy wzrostu

PKB w tym okresie (2,9%). Dla zobrazowania postępu: w 2000 r. – prowadzono 2 119 badań

klinicznych na świecie, w 2017 r. – 29 198 badań11). Polska, według raportu IQVIA, jest na

liście 21 rynków farmaceutycznych o wysokim potencjale rozwoju12).

Zgodnie z raportem Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych

INFARMA13), 28 firm należących do Związku wytworzyło w 2015 r. około 6,76 mld zł, co

odpowiada 0,37% PKB i zatrudniało prawie 30 000 pracowników. Z przebadanych

na potrzeby Raportu przedstawicieli Związku każda złotówka wypracowana generowała

dodatkowe 1,97 zł wartości dodanej w gospodarce (m.in. towary i usługi zamawiane

w podmiotach należących do innych sektorów). Dodatkowo każdy pracownik indukował

dodatkowe 3,5 etatu w pozostałych sektorach.

Polski rynek farmaceutyczny zdominowany jest przez podmioty o już ugruntowanej pozycji,

choć na popularności zyskują młode spółki technologiczne, tzw. startupy. Nadal jednak

Polska jest na początku drogi rozwoju systemu startupów medycznych. Najszybciej rozwijają

się spółki działające w obszarze telemedycyny, urządzeń medycznych czy rozwiązań

informatycznych dla sektora zdrowia. Startupy z obszarów nauk przyrodniczych, sektora

zdrowia i biotechnologii, szczególnie te rozwijające nowe terapie czy cząsteczki,

charakteryzują się najmniej regularnymi przychodami na polskim rynku startupowym. Te

dziedziny wymagają sporych nakładów finansowych, zasobów kadrowych i czasu.

Według raportu Fundacji Startup Poland, polskie startupy z różnych branż mogły dotychczas

skorzystać z 890 mln zł z Polskiej Agencji Rozwoju Przedsiębiorczości, 440 mln zł

z Krajowego Funduszu Kapitałowego i 250 mln zł z NCBR (Narodowe Centrum Badań

i Rozwoju). Kolejne 2 miliardy zł na pobudzanie rynku inwestycji w innowacyjne firmy ma

11)

Statista Clinical trials and Pharma data (dostęp: lipiec 2019 r.).

Pharmerging comprises 21 countries ranked by IQVIA as high-growth pharmaceutical markets (Algeria, Argentina, Bangladesh, Brazil,

Colombia, Chile, China, Egypt, India, Indonesia, Kazakhstan, Mexico, Nigeria, Pakistan, Philippines, Poland, Russia, Saudi Arabia, South

Africa, Turkey and Vietnam) Source: IQVIA (MIDAS May 2018).

13)

Wpływ na gospodarkę i potencjał rozwoju branży innowacyjnych firm farmaceutycznych w Polsce, Raport przygotowany przez PEX

PharmaSequence dla Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Warszawa, 2017.

12)

przeznaczyć́ należący do Polskiego Funduszu Rozwoju PFR Ventures14) w ramach funduszy

kapitałowych wybranych w otwartych konkursach. W skali świata jest to jednak nadal

niewiele, porównując choćby z rundami inwestycyjnymi dla startupów z obszaru healthcare –

tylko w pierwszym półroczu 2018 r. zebrały one w USA 15 mld USD, o 70% więcej niż

w analogicznym okresie rok wcześniej15) (i to mimo głośnej afery z amerykańskim startupem

Theranos). W serwisie Crunchbase (najpopularniejszej na świecie bazie danych dotyczącej

startupów) zarejestrowanych jest aktualnie około 7 000 podmiotów (health care startups),

które zebrały łączne finansowanie w wysokości ponad 80 mld USD16) i liczba ich ciągle

rośnie. Zgodnie z raportem MEDmeetsTECH, polskie startupy z obszaru medtech (w tym

m.in. telemedycyna, diagnostyka, odżywianie) mają problemy z finansowaniem. Prawie

połowa z nich pozyskała zaledwie do 1 mln zł na swój rozwój17). O tym jak ważną rolę

odgrywają małe, zwinne spółki w systemie zdrowia świadczy trend, iż na świecie role się

odwracają i to tzw. wschodzące/nowe podmioty na rynku zaczynają przewodzić w zakresie

projektów rozwojowych, składanych patentów czy wdrożeń. Spółki te odpowiadają m.in. za

80% działalności B+R (w tym 84% projektów tzw. wczesnej fazy).

Według raportu IQVIA małe spółki odpowiadają za stworzenie jednych z najbardziej

innowacyjnych leków na przestrzeni ostatnich pięciu lat, które następnie zostały przejęte

przez duże korporacje. Jest to już popularny model, w którym duże korporacje współpracują z

tzw. startupami. Dodatkowo raport Deloitte18) podaje, iż zwrot z badań największych

koncernów farmaceutycznych na świecie spadł w 2018 r. do najniższego poziomu od 2010 r.

– 1,9% przy jednoczesnym wyraźnym trendzie podejmowania innowacyjnych zagadnień

przez małe, niszowe spółki, które napędzają rozwój w obszarze innowacyjnych leków i

terapii. Obecnie w innowacjach prym wiodą leki biologiczne, leki sieroce, terapie genowe

i komórkowe, w tym terapia CAR-T (ang. Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) – tylko

dla tej ostatniej technologii rynek ma wzrosnąć o 51% do 2030 r. Rynek medycyny

spersonalizowanej ma rosnąć w tempie 11% do 2024 r. Tematy podejmowane przez startupy

wpisują się, a nawet wyznaczają trendy value-based medicine, które dodatkowo wsparte

technologiami sztucznej inteligencji, big data czy blockchain i sztucznej inteligencji mają

przeprowadzić opiekę zdrowia z zarządzania chorobą w kierunku zarządzania zdrowiem

(wczesnej diagnostyki i diagnostyki umożliwiającej skuteczną prewencję).

14)

http://www.citibank.pl/poland/kronenberg/polish/files/raport_startup_poland_2018.pdf (dostęp: lipiec 2019 r.).

https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/07/09/theranos-whatever-healthcare-startups-have-raised-15-billion-so-far-thisyear/#dbfdbf373f4a (dostęp: lipiec 2019 r.).

16)

https://www.crunchbase.com/hub/health-care-startups#section-recent-activities (dostęp: lipiec 2019 r.).

17)

http://www.citibank.pl/poland/kronenberg/polish/files/raport_startup_poland_2018.pdf (dostęp: lipiec 2019 r.).

18)

Raport Global health care outlook, 2019, https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/global/Documents/Life-Sciences-HealthCare/gx-lshc-hc-outlook-2019.pdf

15)

Maksymalne wysokości dotacji budżetowej na rzecz ABM

Rok

2020

2021

2022

2023

2024

2025

Razem

Budżet (zł)

100 000 000,00

200 000 000,00

250 000 000,00

300 000 000,00

350 000 000,00

400 000 000,00

1 600 000 000,00

Źródło: Ocena Skutków Regulacji do ustawy z dnia 21 lutego 2019 r. o Agencji Badań Medycznych

(www.rcl.gov.pl).

4. Obszary wsparcia badań klinicznych

4.1. Obszar wsparcia systemowego

Istnieje potrzeba podjęcia następujących działań wspierających rozwój badań klinicznych

w Polsce w kierunku ukształtowania się dojrzałego i dynamicznego ich rynku,

charakteryzującego państwa oparte na kulturze innowacji, w ramach learning healthcare

system, jednocześnie z zachowaniem atrakcyjności i siły tych obszarów rynku, w których

Polska już jest jednym z liderów (tj. w prowadzeniu dużych, wieloośrodkowych badań faz

II do IV)

• wspieranie rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych, m.in. przez odpowiednią

edukację, szkolenia oraz wsparcie organizacyjne i pod kątem know-how lekarzy

i przedstawicieli innych zawodów medycznych, a także personelu pomocniczego;

wspieranie przez wprowadzenie ułatwień i ulg dla takich badań, jednak bez

uszczerbku dla bezpieczeństwa ich uczestników czy wartości/jakości uzyskiwanych

danych;

• wspieranie rozwoju badań klinicznych wczesnych faz, przede wszystkim przez

poprawę otoczenia regulacyjnego;

• wspieranie rozwoju sieci badaczy i ośrodków, a także sieci instytucji pomocniczych

w prowadzeniu badań klinicznych (np. laboratoriów);

• wspieranie innowacyjności tak polskich uczelni, jak i przemysłu, zwłaszcza małych

i średnich przedsiębiorstw, w zakresie rozwoju nowych technologii, mogących

zaowocować dopuszczeniem danej technologii (np. leku) do fazy klinicznej – w tym

bezpośrednie wsparcie w postaci dofinansowania czy grantów;

• wspieranie i budowanie mechanizmów zachęcających przedsiębiorstwa zagraniczne

posiadające know-how odnośnie do prowadzenia rozwoju klinicznego leków do

tworzenia jednostek organizacyjnych w Polsce i zatrudniania w nich polskich

naukowców, przedstawicieli zawodów medycznych i menedżerów;

• wspieranie rozwoju leków biopodobnych przez polski przemysł – dzięki takiemu

rozwojowi polski przemysł może nabywać doświadczenie w biotechnologii

wytwarzania leków biologicznych oraz przeprowadzaniu ich dalszego rozwoju

przedklinicznego i klinicznego;

• edukacja pacjentów – potencjalnych i aktualnych uczestników badań;

• wspieranie działań pokrewnych badaniom klinicznym

o umożliwienie,

przede

wszystkim

od

strony

regulacyjnej,

systemu

indywidualnego stosowania leku (ang. compassionate use), po zakończeniu

badania klinicznego, w trakcie którego uczestnik (pacjent) odniósł ewidentną

korzyść leczniczą, a sponsor zakończonego badania mógłby i chciałby

dostarczać dany lek pacjentowi w czasie, gdy lek pozostaje jeszcze

niedopuszczony do obrotu (obecnie w Polsce praktycznie brak jest reżimu

prawnego, w którym lek niedopuszczony do obrotu mógłby być stosowany

w ramach compassionate use po zakończonym badaniu klinicznym

z poszanowaniem interesów i bezpieczeństwa wszystkich stron takiego

procesu – pacjenta, lekarza i dostawcy leku);

o wspieranie

tworzenia

i

prowadzenia

tzw.

rejestrów

medycznych

(systematycznego dokumentowania poszczególnych pacjentów/przypadków

choroby, w tym szczególnie skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego

leczenia (diagnostyki, profilaktyki);

o wspieranie

przyjaznego

i infrastrukturalnego

dla

otoczenia

regulacyjnego,

porejestracyjnych

badań

naukowego

bezpieczeństwa

leków/wyrobów medycznych (ang. Post-Authorisation Safety Studies, PASS);

badania takie mogą mieć formułę badania klinicznego, rejestru medycznego

lub inną;

o wspieranie rozwoju badań naukowych ludzkiego materiału biologicznego oraz

tworzenia i funkcjonowania biobanków;

o uregulowanie rynku badań/testów genetycznych.

Realizacja działań w powyższym obszarze powinna mieć charakter faktycznie systemowy –

tzn. skoordynowanego procesu obejmującego wszystkie wskazane elementy obszaru, a nie

tylko wybrane. Działalność badawcza w naukach biomedycznych, jak szczegółowo

przedstawiono w poprzednich rozdziałach, jest niezwykle skomplikowana i jednocześnie

ogromnie ryzykowna w kontekście ekonomicznym (zwrotu z inwestycji). Dlatego jej

optymalny rozwój wymaga szczególnie sprzyjającego otoczenia. Istnienie nawet

pojedynczych przeszkód systemowych może skutkować finalnym brakiem atrakcyjności

danego otoczenia – np. Polski jako kraju – i w efekcie odpływ działalności badawczej do

krajów/regionów konkurencyjnych albo co najmniej rozwój nieodpowiadający potencjałowi.

4.2. Obecne przeszkody w obszarze infrastruktury i procesów w ośrodkach

badawczych

Aktualnie do przeszkód w dynamicznym rozwoju sektora badań klinicznych w Polsce

zaliczyć należy m.in. niewykorzystany potencjał kadrowo-infrastrukturalny podmiotów

leczniczych (tylko ok. 10% szpitali prowadzi badania kliniczne), brak w większości ośrodków

badawczych efektywnie działających jednostek koordynujących procesy administracyjne oraz

logistykę, które pełniłyby rolę centrów badań klinicznych (dotyczy to głównie publicznych

podmiotów leczniczych), niedostateczne wykorzystanie infrastruktury istniejących centrów

badań klinicznych (pominięcie np. badań niekomercyjnych) oraz brak dostatecznej ilości

wyspecjalizowanej kadry: lekarzy i pielęgniarek posiadających tak niezbędną wiedzę

i doświadczenie, jak i niezbędne zasoby czasowe; koordynatorów, tj. personelu

wyspecjalizowanego w obsłudze administracyjnej i logistycznej, często na poziomie jednostki

organizacyjnej (oddziału, kliniki, poradni) ośrodka; prawników kompetentnych w materii

badań klinicznych, menedżerów badań klinicznych, a w przypadku badań niekomercyjnych

np. biostatystyków czy osób zajmujących się nadzorem nad bezpieczeństwem farmakoterapii.

W wielu ośrodkach brak jest wprowadzonych przejrzystych standardowych procedur

operacyjnych dotyczących procesów i procedur związanych z badaniami klinicznymi np.

zarządzania produktem badanym czy dokumentacją badania. Inną problematyczną kwestią

jest zwykle długotrwały proces negocjowania i zawierania umów o prowadzenie badania

klinicznego między sponsorem (lub przedsiębiorstwem prowadzącym badanie kliniczne na

zlecenie, CRO) a ośrodkiem badawczym (dotyczy to zwłaszcza ośrodków publicznych) czy

niejednolity i nierzadko nietransparentny proces gratyfikacji poszczególnych członków

zespołu badawczego przez tzw. głównego badacza w danym ośrodku (ang. princpal

investigator) ze środków otrzymywanych od sponsora, co nierzadko powoduje niską

motywację ww. członków zespołu, nieotrzymujących dostatecznego wynagrodzenia za pracę

(albo mających takie przeświadczenie). Jedną z przeszkód jest również brak jednego punktu

kontaktowego (referencyjnego) na poziomie ośrodka dla sponsorów w procesie wyboru

ośrodków, w ramach studium wykonalności danego badania (ang. feasability study).

Wśród czynników wpływających na rekrutację pacjentów do badania należy wymienić

• brak w większości ośrodków systemu pozwalającego na wyszukiwanie kandydatów na

uczestników badania spośród puli własnych pacjentów przy użyciu danych zakodowanych

(np. pseudonimizowanych);

• niewystarczającą współpracę między ośrodkami badawczymi w procesie rekrutacji

pacjentów do badania, tj. dzielenia się doświadczeniem, spostrzeżeniami, wypracowanymi

własnymi sposobami, wiedzą, jak uniknąć błędów itp.;

• niedostateczny poziom wiedzy pacjentów – potencjalnych uczestników badań – o

specyfice badań klinicznych, jak również ograniczony dostęp do informacji o aktualnie

prowadzonych lub planowanych badaniach klinicznych; nadal brakuje polskojęzycznego

narzędzia/rejestru wszystkich badań prowadzonych w kraju, zawierającego dane

kontaktowe ośrodków lub przynajmniej ich identyfikację.

4.3. Likwidacja przeszkód – narzędzia

Infrastruktura

W celu usunięcia przeszkód w dynamicznym rozwoju sektora badań klinicznych w Polsce

należy m.in. poprawić infrastrukturę i procesy operacyjne w ośrodkach badawczych przez

stworzenie efektywnie działających jednostek koordynujących procesy administracyjne oraz

logistykę, które pełniłyby rolę centrów badań klinicznych.

Pierwszym krokiem będzie stworzenie przez ABM wzoru modelowego centrum badań

klinicznych. Kolejnym będzie stworzenie sieci ośrodków badawczych w Polsce,

współpracujących ściśle z ABM, z ujednoliconymi procesami oraz rekomendowanym

wzorem umowy o prowadzenie badania klinicznego oraz integracja z istniejącymi sieciami

ośrodków badawczych, zwłaszcza dla badań niekomercyjnych, w tym międzynarodowymi,

w szczególności z Europejską Siecią Infrastruktur Badań Klinicznych (ECRIN).

Finansowanie

Aby w Polsce powstały dodatkowe centra badań klinicznych lub rozwinęły się już istniejące,

konieczne będzie wsparcie finansowe tego działania. ABM przygotuje i przeprowadzi

konkurs dotyczący dofinansowania procesu rozwoju centrów badań klinicznych. Na

finansowanie centrów planowane jest przeznaczenie kwoty 100 mln zł. Pozwoli to nie tylko

na inwestycje infrastrukturalne, ale również ujednolicenie systemów informatycznych i

procedur. Dodatkowo planowane połączenie zrestrukturyzowanych centrów w sieć pozwoli

na lepsze wykorzystanie potencjału klinicznego.

Kwalifikacje

Rozważane jest utworzenie przez ABM centrum edukacyjnego, które będzie szkoliło zespoły

badawcze, a także lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej oraz pacjentów czy przedstawicieli

organizacji pacjenckich. Szkolenia będą miały charakter powtarzalny, ponieważ ich celem

jest trwałe utrzymanie wysokich kwalifikacji kadr badawczych.

4.4. Oczekiwany efekt

Zdefiniowanie obszarów wsparcia i dedykowanie im zaplanowanych działań z pewnością

przyniesie wymierny, oczekiwany efekt. Można stwierdzić, że jednoczesna niwelacja

przeszkód dla rozwoju badań klinicznych będzie dodatkowym czynnikiem przyspieszającym

rozwój tej dziedziny medycyny i gospodarki.

Jednym z głównych czynników hamujących rozwój badań jest długotrwałość procedur

klinicznych. Skrócenie całkowitego czasu przeprowadzenia badania i lepsza jakość

uzyskanych danych pozwolą na uatrakcyjnienie rynku badań klinicznych w Polsce, co

przyczyni się do częstszego wyboru przez sponsorów ośrodków badawczych w Polsce, a to z

kolei da szansę pacjentom na lepszy dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, zaś

badaczom na podnoszenie kwalifikacji i wzmocnienie pozycji na arenie międzynarodowej.

Większa liczba badań w Polsce przyniesie dodatkowe dochody ośrodkom badawczym

(podmiotom leczniczym), w tym często samym badaczom i członkom zespołów badawczych,

jak również dodatkowy dochód budżetu państwa.

Docelowym efektem będzie spozycjonowanie badań klinicznych jako istotnego i integralnego

elementu systemu ochrony zdrowia. Nowe spojrzenie na badania kliniczne z całą pewnością

wpłynie pozytywnie na ich rozwój. Obecnie, chociaż nie można oprzeć się na wiarygodnych

badaniach, postrzeganie badań klinicznych nie ma wystarczająco pozytywnego wymiaru.

Zmiany, nawet w tym zakresie, utrwalą efekty, wypracowane przedstawionymi działaniami.

Po 2,5 roku od przyjęcia PRBK zostanie dokonana ewaluacja jego efektów. Opracowane

wskaźniki zostaną zbadane pod kątem postępu ich realizacji. W oparciu o nowe dane

dokonane zostaną korekty i zaktualizowane priorytety.

5. Badania kliniczne a wzrost kompetencji kadr

5.1. Potencjał krajowej kadry naukowej oraz aktualne finansowanie badań

w kontekście rozwoju badań klinicznych w kraju

Podstawowym źródłem finansowania badań naukowych uczelni wyższych w kraju są środki

statutowe uczelni, które finansowe są z budżetu państwa. Środki te w niewielkim tylko

stopniu pokrywają potrzeby finansowe grup badawczych, nie pozwalając tym samym na

prowadzenie zaawansowanych badań naukowych. Kolejnym źródłem finansowania

działalności naukowej są środki finansowe przyznawane przez Narodowe Centrum Nauki

(NCN) w ramach konkursów finansujących badania z zakresu nauk podstawowych, choć od

2014 r. zostały wprowadzone programy badawcze wspomagające projekty badawcze

poprzedzające komercjalizację wyników. Jednak biorąc pod uwagę zarówno liczbę

wszystkich naukowców w kraju oraz liczbę organizowanych konkursów, ostatecznie mniej

niż 1% tych naukowców uzyskuje finansowanie na własne badania naukowe. Sytuacja

wygląda jeszcze mniej korzystnie, jeśli weźmie się pod uwagę niekomercyjne badania

kliniczne, których przykładowo w 2018 r. zarejestrowano w Polsce zaledwie 11. Pokazuje to,

iż istnieje realna konieczność zaangażowania większych środków finansowych dla wsparcia

prowadzenia badań naukowych w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych. Utworzenie

odpowiednich programów, nie tylko finansujących tego typu badania, ale również

stwarzających odpowiedni system dla ich promocji, wydaje się być konieczne dla budowania

gospodarki opartej na nauce.

Środowisko akademickie w kraju, reprezentujące różne uczelnie, w tym o profilu medycznym

czy technicznym, podejmuje ograniczone działania badawcze związane z prowadzeniem prac

naukowych w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych. W krajach wysoce rozwiniętych,

jak podaje Danish Medicine Agency19) (Annual report 2017), w latach 2008–2017 udział

badań naukowych w zakresie badań klinicznych niekomercyjnych był 10-krotnie wyższy

w odniesieniu do badań prowadzonych w naszym kraju i stale rośnie. Liderem w zakresie

prowadzenia badań niekomercyjnych są kraje skandynawskie, ale również Niemcy i Francja.

Badana biomedyczne w ww. wysoce rozwiniętych krajach stanowią podstawowy sposób

rozwoju nowych technologii medycznych, które zasilają system leczenia pacjentów. Obecnie

istnieją ograniczone mechanizmy finansowe wspomagające polskich naukowców w zakresie

prowadzenia badań klinicznych niekomercyjnych. Nieco lepszą sytuację zauważa się na polu

badań przedklinicznych, w których polscy naukowcy zaczynają odnajdywać swoją niszę

badawczą i kształtują swoją pozycję międzynarodową. Według danych NCBiR w latach

2012–2016 problematyka biomedyczna dotyczyła 23% spośród wszystkich projektów

badawczych. Według raportu Deutsche Forschungsgemeinschaft20) (Processing Times and

Success Rates) w latach 2015–2018 w badaniach o podłożu biomedycznym w Niemczech

brało udział ponad 18% naukowców z jednostek publicznych i aż 6% kadry naukowej z

sektora prywatnego, co razem daje 24% naukowców zaangażowanych w prace badawczorozwojowe Niemiec. Dane te wyraźnie wskazują, iż istnieje uzasadniona konieczność

aktywizacji polskich grup badawczych, aby zwiększać udział polskich naukowców w

badaniach biomedycznych.

Proces powstawania technologii komercyjnej w zakresie nauk medycznych rozpoczyna się

od badań podstawowych. W badania te zaangażowane są środowiska naukowe opierające się

o badaczy głównie z nauk o życiu (NZ-według klasyfikacji NCN). Grupy te oparte są o

system zarządzania wynikający z ustawy z dnia 20 lipca 2018 r. – Prawo o szkolnictwie

wyższym i nauce (Dz. U. poz. 1668, z późn. zm.), gdzie kadrę zarządzającą stanowią

samodzielni pracownicy naukowi, tj. profesorowie oraz profesorowie uczelni lub ze stopniem

doktora habilitowanego.

Kolejną grupą pracowników są młodzi naukowcy oraz doktoranci, którzy stanowią trzon

badaczy polskich uczelni o profilu medycznym. System ten niewiele odbiega od systemów

zachodnich, jednak udział młodych naukowców oraz doktorantów w badaniach naukowych

w krajach wysoce rozwiniętych jest znacznie wyższy i stanowi ponad 25%. Zarówno w

grupie doktorantów, jak i młodych naukowców istnieje potrzeba aktywizacji w kierunku

19)

20)

https://laegemiddelstyrelsen.dk/en/publications/2018/annual-report-on-clinical-trials-of-medicines-in2017/~/media/02A91A79D58C468FAB5084B2EF8D5D03.ashx (dostęp: lipiec 2019 r.).

https://www.dfg.de/en/dfg_profile/facts_figures/statistics/processing_times_success_rates/index.html (dostęp: lipiec 2019 r.).

usamodzielniania w procesie prowadzenia i zarządzania badaniami naukowymi w zakresie

nauk biomedycznych, które nakierowane byłyby na translacyjne podejście do badań

naukowych. Model ten został sprawdzony i wprowadzony przez najlepsze uczelnie wyższe na

świecie, w tym przez Stanford Medical School w USA, aktywizujące młodą kadrę naukową

przez programy kliniczne translacyjne, których celem jest prowadzenie badań „od stołu

laboratoryjnego do łóżka chorego” (ang. bench-to-bedside). Model ten wydaje się być bardzo

skuteczny. Co roku Stanford Medical School (USA) udziela wsparcia na poziome

5 mln dolarów kierowanego wyłącznie dla młodych lekarzy, prowadzących akademickie

badania

kliniczne,

będące

odpowiednikiem

niekomercyjnych

badań

klinicznych

21)

(ang. academic clinical research ). Obecnie w kraju nie istnieją mechanizmy wspierające

niekomercyjne badania kliniczne dedykowane wyłącznie młodej kadrze lekarskiej. Dostępne

programy promują duże konsorcja naukowe, często działające mało efektywnie. Tym samym

brak jest efektywnych mechanizmów promujących młodych lekarzy klinicystów, którzy

mogliby kierować badaniami klinicznymi.

Według danych NCBiR naukowcy reprezentujący nauki ścisłe stanowili większość laureatów

konkursów w zakresie badań biomedycznych. Jednak spośród wszystkich złożonych

wniosków w każdej z dyscyplin zaledwie 7% dotyczyło badań o profilu medycznym lub

takich, które mogłyby w przyszłości zaowocować powstaniem nowej technologii medycznej.

Dane te wyraźnie wskazują na ograniczony udział środowiska naukowego w budowaniu

gospodarki opartej na nauce w kontekście nauk biomedycznych. W ujęciu statystycznym, w

celu podniesienia udziału polskich naukowców w prowadzeniu badań biomedycznych w

zakresie badań klinicznych, ich liczba powinna wzrosnąć mniej więcej dwukrotnie. Dlatego

też koniecznym jest utworzenie dodatkowych mechanizmów systemowych i finansowych

promujących naukowców, którzy podejmowaliby taką tematykę badawczą.

5.2. Kwalifikacje zawodowe zespołów badawczych konieczne do prowadzenia badań

klinicznych. Zadania członków zespołów prowadzących badania kliniczne

Badania kliniczne wymagają zaangażowania kadry naukowej o określonym profilu

kompetencji. Personel badawczy powołany do prowadzenia ww. badań jest jednym

z najważniejszych komponentów programu badawczego. Ocenia się, że personel pielęgniarski

21)

SPARK at Stanford Medical School, USA.

wraz z zespołem zarządzającym badaniami klinicznymi poświęca aż 30% swojego czasu dla

prawidłowego wypełnienia swoich obowiązków, podczas gdy tylko 9% całkowitego czasu

badania klinicznego stanowi czas pracy lekarzy i personelu naukowego. Jedną

z najważniejszych ról w trakcie prowadzenia badania klinicznego, opisanego przez

opiniotwórcze amerykańskie czasopismo Journal of Oncology Practice22) (JOP) jest rola

głównego badacza23). Obok jego kompetencji zawodowych i dorobku naukowego równie

istotne są umiejętności zarządzania zespołem. W tym miejscu należy podkreślić, że w

odróżnieniu do modelu amerykańskiego, w polskim systemie kształcenia lekarzy tak przedjak i podyplomowego brak jest rozwoju kompetencji w zakresie zarządzania zespołem. Ten

element kształcenia polskiej kadry lekarskiej, a w zasadzie konieczność dodatkowego

kształcenia kadry lekarskiej i pozyskiwania przez nią dodatkowych kompetencji

menedżerskich, wydaje się być jedną z palących potrzeb w obecnej sytuacji kadry

zarządzającej badaniami klinicznymi. Dlatego też wskazanym jest opracowanie wsparcia

systemowego umożliwiającego podnoszenie kompetencji zawodowych w formie kursów oraz

studiów podyplomowych umożliwiających uzyskanie kompetencji zawodowych w zakresie

badań klinicznych (czy szerzej – badań biomedycznych z udziałem ludzi), co w odniesieniu

do pielęgniarek określa się jako kompetencje tzw. pielęgniarki badawczej (ang. study nurse).

W ślad za podobnymi programami kształcenia istniejącymi w innych krajach, w warunkach

polskich należy opracować własny system szkoleń nie tylko dla personelu pielęgniarskiego,

ale również pozostałych członków zespołów badawczych. Dodatkowo należy opracować

system wynagrodzeń promujący pielęgniarki badawcze, które uzyskują dodatkowe certyfikaty

podnoszące ich kompetencje zawodowe. Jak zaleca międzynarodowy związek Association

of Clinical Research Professionals24), jedną z najbardziej skutecznych metod zachęcania

członków zespołów badawczych do podnoszenia kwalifikacji zawodowych jest zdobywanie

dodatkowych certyfikatów zawodowych, które przekładają się na wyższe wynagrodzenia.

W celu zwiększenia kompetencji zawodowych członków zespołów badawczych

prowadzących badania kliniczne ABM we współpracy z uczelniami poweźmie stosowne

działania polegające na wsparciu organizacji kształcenia podyplomowego w zakresie badań

klinicznych (studia podyplomowe oraz kursy zawodowe).

22)

23)

24)

Journal of Oncology Practice (JOP), J Oncol Pract. 2011 Mar; 7(2): 124–128.

Ibidem.

https://acrpnet.org/ (dostęp: lipiec 2019 r.).

5.3. Potencjał naukowy polskiej kadry badawczej w kontekście gospodarki opartej

na wiedzy

W kategorii grantów dla naukowców do 12 lat po uzyskaniu stopnia doktora współczynnik

sukcesu w Polsce wynosi 2,7% wobec np. 28% w Niemczech. Dla porównania średnia w Unii

Europejskiej to niemal 11%. Oznacza to niewielki udział krajowego potencjału

intelektualnego w rozwoju globalnej nauki. W przypadku grantów dla doświadczonych

badaczy jest jeszcze gorzej i współczynnik sukcesu dla Polski to 1,5%, co jest bardzo

niepokojącym wynikiem w porównaniu do średniej Unii Europejskiej, która wynosi ponad

14%. Analiza powyższych danych wskazuje, że budowanie gospodarki opartej na wiedzy

wymaga zaangażowania sporych środków finansowych w celu podnoszenia kompetencji

polskich naukowców, w tym podnoszenia ich kwalifikacji zawodowych. W tym celu,

równolegle do zwiększonego finansowania samych projektów badawczych, należy podjąć

działania wspierające podnoszenie kwalifikacji członków zespołów badawczych.

W kontekście badań klinicznych niekomercyjnych brak jest również (z nielicznymi

wyjątkami) współpracy zarówno na poziomie krajowym, jak i międzynarodowym między

ośrodkami prowadzącymi tego typu badania naukowe. Polscy naukowcy na ogół nie zrzeszają

się w sieci badawcze, które umożliwiałyby podnoszenie wiedzy i kompetencji w zakresie

prowadzenia badań klinicznych niekomercyjnych. W związku z tym konieczne jest podjęcie

działań nie tylko w zakresie zwiększonego finansowania sprzyjającego rozwojowi krajowych

zespołów badawczych, ale również podjęcie działań, które podniosą znaczenie polskich grup

badawczych na arenie międzynarodowej.

6. Normatywne uwarunkowania badań klinicznych – postulaty zmian legislacyjnych

Interesariusze rynku badań klinicznych często uzależniają szansę powodzenia dynamicznego

rozwoju badań klinicznych od stopnia skomplikowania i przyjazności regulacji prawnych

obowiązujących w kraju ich prowadzenia. Niewątpliwie jednym ze stymulantów dla rozwoju

badań klinicznych jest zapewnienie przejrzystego systemu prawnego pozbawionego barier

o charakterze

administracyjno-prawnym.

Obecny stan

prawny,

mimo

dotychczas

podejmowanych działań legislacyjnych, jest jeszcze daleki od ideału. W przedmiotowym

dokumencie podjęto próbę analizy genezy aktualnych problemów oraz przedstawiono

działania mające na celu ich zniwelowanie.

Regulacje wspólnotowe

Obecnie kluczowymi aktami prawnymi regulującymi obszar badań klinicznych w Unii

Europejskiej są dyrektywa 2001/20/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia

2001 r. w sprawie zbliżania przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych

Państw Członkowskich, odnoszących się do wdrożenia zasady dobrej praktyki klinicznej

w prowadzeniu badań klinicznych produktów leczniczych, przeznaczonych do stosowania

przez człowieka (Dz. Urz. UE L 121 z 01.05.2001, str. 34, z późn. zm.), zwana dalej

„dyrektywą Parlamentu Europejskiego i Rady nr 2001/20/WE”, oraz uzupełniająca ją

dyrektywa Komisji 2005/28/WE z dnia 8 kwietnia 2005 r. ustalająca zasady oraz szczegółowe

wytyczne dobrej praktyki klinicznej w odniesieniu do badanych produktów leczniczych

przeznaczonych do stosowania u ludzi, a także wymogi zatwierdzania produkcji oraz

przywozu takich produktów (Dz. Urz. UE L 91 z 09.04.2005, str. 13), zwana dalej

„dyrektywą Komisji nr 2005/28/WE”. Celem wprowadzenia ww. aktów prawnych było

zapewnienie istnienia w krajach członkowskich Unii Europejskiej jednolitych ram prawnych

w zakresie najistotniejszych zagadnień związanych z prowadzeniem badań klinicznych.

W praktyce wiele z unijnych krajów członkowskich zaimplementowało przepisy dyrektyw

w odmienny sposób, dodając krajowe szczegółowe uregulowania, nierzadko bardziej

restrykcyjne. Takie działanie doprowadziło do dysharmonizacji europejskich systemów

prawnych dotyczących prowadzenia badań klinicznych i tym samym do pewnego stopnia

odstraszyło m.in. sponsorów międzynarodowych badań klinicznych od prowadzenia ich na

starym kontynencie.

Skutkiem pełnej implementacji dyrektywy Parlamentu Europejskiego i Rady nr 2001/20/WE

do porządku prawnego państw członkowskich było zmniejszenie się liczby badań klinicznych

prowadzonych na obszarze Unii Europejskiej w porównaniu do okresu sprzed wejścia w życie

tego aktu prawnego.

Spadająca na przestrzeni lat atrakcyjność krajów europejskich jako miejsca prowadzenia

badań stała się impulsem do poszukiwania rozwiązania, które byłoby odpowiedzią na

zidentyfikowane

bariery

rozwoju

rynku

badań

klinicznych

o

charakterze

administracyjno-prawnym.

Prawodawca europejski zdecydował, iż najlepszym rozwiązaniem przedmiotowego problemu

będzie wprowadzenie nowego aktu prawnego, który zastąpi aktualnie obowiązującą

dyrektywę Parlamentu Europejskiego i Rady nr 2001/20/WE i w praktyce dyrektywę Komisji

nr 2005/28/WE. Tym razem jednak, mając na uwadze ogromną wagę ujednolicenia regulacji

w obszarze badań klinicznych, dla ww. aktu wybrano formę rozporządzenia, które pozwala na

najwyższy stopień harmonizacji, bowiem jego przepisy wiążą państwa członkowskie

bezpośrednio i wprost, bez konieczności implementacji do krajowego porządku prawnego.

Nowe regulacje zawarte w rozporządzeniu Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr

536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych

stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE (Dz. Urz. UE L 158 z

27.05.2014, str. 1), zwane dalej „rozporządzeniem 536/2014”, przewidują m.in. uproszczenie

i harmonizację przepisów administracyjnych regulujących badania kliniczne oraz

ograniczenie do minimum różnic w podejściu do rejestracji badań klinicznych między

państwami członkowskimi. Zgodnie z rozporządzeniem 536/2014 proces wydawania

pozwolenia na badania kliniczne będzie prowadzony przez wspólną ocenę wszystkich państw,

w których sponsor planuje przeprowadzić dane badanie kliniczne, za pośrednictwem

wspólnego dla całej Unii Europejskiej portalu i na podstawie zharmonizowanej dokumentacji

w określonych ramach czasowych dla każdego etapu procesu wydawania pozwolenia. Proces

będzie się kończył pozwoleniem (lub odmową) zawartym w jednej decyzji administracyjnej

wydanej przez każde państwo członkowskie.

Rozporządzenie 536/2014 miało być stosowane po upływie 6 miesięcy od opublikowania

zawiadomienia o pełnej funkcjonalności portalu Unii Europejskiej i bazy danych Unii

Europejskiej, nie wcześniej jednak niż 28 maja 2016 r. Z uwagi na duże opóźnienia związane

z budową portalu Unii Europejskiej przewiduje się, że rozporządzenie 536/2014 będzie

stosowane nie wcześniej niż w I połowie 2021 r.

W 2015 r. Polska przystąpiła do procedury dobrowolnej wspólnej oceny dokumentacji badań

klinicznych produktów leczniczych (ang. Voluntary Harmonisation Procedure, VHP), która

powstała z inicjatywy Heads of Medicines Agencies. Procedura ta stosowana jest do badań,

które będą prowadzone w więcej niż jednym państwie członkowskim. Ocenie podlega przede

wszystkim jakość badanego produktu leczniczego oraz bezpieczeństwo uczestników badania

klinicznego. Współpraca w ramach VHP umożliwia państwom uczestniczącym zdobycie

niezbędnego doświadczenia, które będzie przydatne do stosowania rozporządzenia 536/2014.

Regulacje krajowe

Instytucja badań klinicznych produktów leczniczych w polskim prawodawstwie została

uregulowana w rozdziale 2a ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz.

U. z 2019 r. poz. 499, z późn. zm.) oraz w szeregu aktów wykonawczych do tejże ustawy.

Przepisy te stanowią transpozycję dyrektywy Parlamentu Europejskiego i Rady nr

2001/20/WE oraz dyrektywy Komisji nr 2005/28/WE.

Wskazać należy, iż polski ustawodawca równolegle z problemami pojawiającymi się na

rynku wewnętrznym Unii Europejskiej identyfikował pewne istniejące wówczas bariery na

poziomie krajowym i podjął próbę ich usunięcia. Próbą rozwiązania części z nich były prace

legislacyjne prowadzone na początku drugiej dekady bieżącego stulecia związane z

opracowaniem projektu ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych i produktów

leczniczych weterynaryjnych, nad którym finalnie wstrzymano prace z uwagi na informację o

zamiarach wydania przez Unię Europejską rozporządzenia w analogicznym zakresie, które

zgodnie z zasadami kolizyjnymi miało pierwszeństwo w stosowaniu.

Przystąpiono zatem do poszukiwania alternatywnych możliwości uatrakcyjnienia procesu

prowadzenia badań klinicznych na poziomie krajowym. Wśród takich inicjatyw można

zidentyfikować ustanowienie jednego organu właściwego zarówno w zakresie oceny wniosku

o wydanie pozwolenia na badanie kliniczne, jak i finalnej decyzji (Prezes Urzędu Rejestracji

Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, URPL). Przed

zmianą dokonaną w maju 2011 r. ocena wniosku należała do URPL, natomiast wydanie

decyzji w zakresie pozwolenia na rozpoczęcie badania było jedną z prerogatyw Ministra

Zdrowia.

Dodatkowo polski ustawodawca, dostrzegając potrzebę wsparcia rozwoju badań klinicznych

o charakterze niekomercyjnym, w drugiej połowie 2015 r. przez nowelizację ustawy z dnia

6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne25) wprowadził istotne zmiany, prowadzące do

znacznego obniżenia kosztów prowadzenia tego rodzaju badań klinicznych dla ich

sponsorów, w szczególności w zakresie pokrycia kosztów świadczeń opieki zdrowotnej,

udzielanych uczestnikom niekomercyjnych badań klinicznych.

Przedmiotowa nowelizacja była oceniana pozytywnie dzięki szansie na zwiększenie liczby

takich badań w Polsce przez częściowe przeniesienie obowiązku finansowania świadczeń

opieki zdrowotnej udzielanych uczestnikom takich badań na Narodowy Fundusz Zdrowia

oraz wprowadzenie preferencyjnej opłaty dla sponsora niekomercyjnego za złożenie wniosku

o wydanie pozwolenia na prowadzenie badania klinicznego.

25)

Ustawa z dnia 25 września 2015 r. o zmianie ustawy – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. poz. 1771).

Kolejną istotną z punktu widzenia badań klinicznych w Polsce zmianą ustawy z dnia 6

września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne była nowelizacja z dnia 7 czerwca 2018 r.26),

będąca odpowiedzią na postulaty interesariuszy środowiska badań klinicznych w zakresie

przyspieszenia procesu uzyskiwania pozwolenia na rozpoczęcie badania klinicznego.

Wprowadzonym w ustawie nowelizującej z dnia 7 czerwca 2018 r. rozwiązaniem było

zniesienie konieczności przedkładania zawartych umów o badanie kliniczne jako warunku

kompletności dokumentacji składanej wraz z wnioskiem o pozwolenie na badanie kliniczne,

a w zamian wprowadzenie wymogu przedstawienia krótkiego opisu finansowania badania

klinicznego, przedłożenia informacji na temat transakcji finansowych oraz rekompensat

wypłacanych uczestnikom oraz badaczom lub ośrodkom badawczym, w których jest

prowadzone badanie kliniczne, za udział w badaniu klinicznym oraz przedłożenia opisu

wszelkich innych umów między sponsorem a ośrodkiem badawczym, w którym jest

prowadzone badanie kliniczne.

Przed wprowadzeniem przedmiotowej zmiany Polska była praktycznie jedynym państwem

członkowskim Unii Europejskiej, które wymagało składania wraz z wnioskiem o rozpoczęcie

badania klinicznego umów dotyczących badania klinicznego zawieranych między stronami

biorącymi udział w badaniu klinicznym. Konieczność składania wynegocjowanych umów

o badanie kliniczne powodowała znaczne przedłużenie przygotowania dokumentacji

składanej wraz z wnioskiem przez sponsora badania klinicznego, a w rezultacie skutkowała

odpływem badań klinicznych z Polski z uwagi na możliwość dużo szybszej rejestracji badania

klinicznego w innych państwach członkowskich Unii Europejskiej. Niecały rok po

wprowadzeniu tej niewielkiej zmiany obserwuje się zauważalny wzrost liczby składanych

wniosków o wydanie pozwolenia na rozpoczęcie badania klinicznego, co świadczy o

ogromnej wadze likwidacji barier o charakterze administracyjno-prawnym w procesie

stymulacji rozwoju rynku badań klinicznych.

Niestety mimo podejmowania ww. działań wskaźniki dotyczące liczby prowadzonych badań

w stosunku do liczby mieszkańców są niesatysfakcjonujące w porównaniu do innych krajów

europejskich, takich jak Czechy czy Węgry. Dążąc do zmiany tego negatywnego stanu,

rozwój sektora badań klinicznych stał się ważnym elementem dokumentu Polityka Lekowa

Państwa, określającym priorytety działań Rządu Rzeczypospolitej Polskiej w zakresie

gospodarowania lekami w latach 2018–2022. W przedmiotowym dokumencie wskazano na

26)

Ustawa z dnia 7 czerwca 2018 r. o zmianie ustawy – Prawo farmaceutyczne oraz niektórych innych ustaw (Dz. U. poz. 1375 i 1515).

szczególną rolę zwiększenia konkurencyjności i innowacyjności przemysłu farmaceutycznego

przez stymulację badań i rozwoju leków oraz poprawę warunków realizacji badań

klinicznych.

Wśród instrumentów umożliwiających osiągnięcie tego celu znalazło się m.in. powołanie

ABM, finansującej m.in. niekomercyjne badania kliniczne oraz przygotowanie i wdrożenie

rozwiązań prawnych z rozporządzenia 536/2014 wraz z ustawą dostosowującą polskie prawo

do wymagań rozporządzenia oraz zmianą stosownych aktów prawnych dotyczących badań

klinicznych w sposób sprzyjający rozwojowi badań klinicznych.

Celem polskiego ustawodawcy jest zwiększenie konkurencyjności Polski jako miejsca

prowadzenia badań klinicznych przez wdrożenie przejrzystych regulacji prawnych

umożliwiających stosowanie europejskich standardów określonych w rozporządzeniu

536/2014 oraz wprowadzenie dodatkowych ułatwień i mechanizmów zachęcających do

prowadzenia badań klinicznych, które pozytywnie wyróżnią Polskę na tle państw

wdrażających jedynie plan minimum wyłącznie umożliwiający stosowanie rozporządzenia

536/2014.

Zgodnie z zasadą pomocniczości rozporządzenie 536/2014 pozostawia szereg kwestii do

regulacji państw członkowskich, które w Polsce będą zawarte w projekcie ustawy o

badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Od jakości rozwiązań,

które zostaną przyjęte w przedmiotowej ustawie, zależy, czy Polska, jako kraj o

niewykorzystanym potencjale, stanie się liderem rynku badań klinicznych w regionie Europy

Środkowowschodniej.

Rozporządzenie 536/2014 nie ma charakteru wyczerpującego i wymaga od państw

członkowskich wprowadzenia regulacji prawnych, które nie mogą zostać narzucone na

poziomie wspólnotowym. Kluczowe kwestie pozostawione w kompetencji krajowej, które

zostaną uregulowane w projekcie ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych

stosowanych u ludzi, dotyczą m.in.

• określenia systemu oceny etycznej wniosku i organizacji komisji bioetycznych – sprawnie

działająca struktura/sieć komisji bioetycznych (na czele której planowane jest powołanie

Naczelnej Komisji Bioetycznej);

• kwestii odpowiedzialności cywilnej oraz systemu ubezpieczeń (planowane jest

zapewnienie

uczestnikom

badań

klinicznych

realnych

możliwości

uzyskania

odszkodowania za szkody poniesione w związku z badaniem, wprowadzenie różnych

kategorii ubezpieczeń dostosowanych do skali ryzyka badania klinicznego, wprowadzenie

odpowiedzialności sponsora częściowo na zasadzie ryzyka);

• określenia wysokości opłaty za dokonanie oceny naukowej i etycznej wniosku w sposób

przejrzysty i jednoznaczny;

• zasad finansowania świadczeń związanych z prowadzonym badaniem klinicznym

(planowane jest wprowadzenie instrumentów zapobiegających trudnościom związanym ze

zmienną interpretacją oddziałów wojewódzkich Narodowego Funduszu Zdrowia

w zakresie świadczeń finansowanych przez płatnika publicznego, zwiększenie

transparentności zasad podziału obowiązków finansowych sponsora oraz płatnika

publicznego przez deklarację Narodowego Funduszu Zdrowia co do kwalifikowalności

świadczeń w danym badaniu klinicznym do finansowania przez płatnika publicznego);

• wprowadzenia mechanizmów wsparcia badań klinicznych niekomercyjnych (planowane

są granty w ramach konkursów realizowanych przez ABM, zapewnienie badaczom

niezbędnych szkoleń i wsparcia merytorycznego w zakresie projektowania badania

klinicznego);

• określenia wymogów językowych dotyczących dokumentacji.

Obecnie konieczne jest podjęcie właściwych i finalnych prac legislacyjnych zmierzających do

opracowania tekstu projektu ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych

stosowanych u ludzi, który zostanie wypracowany w ramach Zespołu powołanego przez

Ministra Zdrowia27). W składzie Zespołu znajdują się główni interesariusze rynku badań

klinicznych, których zadaniem będzie wypracowanie przepisów, które są ważne i warte

wprowadzenia bądź doprecyzowania na gruncie polskiego prawa.

Podjęte działania legislacyjne powinny zaprojektować na nowo polski rynek badań

klinicznych, tworząc przyjazne oraz konkurencyjne środowisko do ich prowadzenia.

7. Obszary wsparcia – tabele działań

Lp.

Działanie

Działania

szczegółowe

Obszar: Niekomercyjne badania kliniczne

1.

Finansowanie

Przeprowadzenie

projektów

konkursów

niekomercyjnych

mających na celu

badań klinicznych dofinasowanie

27)

Podmiot

koordynując

y

Termin

realizacji

Sposób monitorowania

Budżet (zł)

Źródło

finansowania

ABM

2020–

2025

Liczba niekomercyjnych

badań klinicznych

rejestrowanych w Polsce

1 814 000 000

Budżet ABM

Zarządzenie Ministra Zdrowia z dnia 14 sierpnia 2019 r. w sprawie powołania Zespołu do spraw opracowania projektu ustawy o

badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz. Urz. Min. Zdrow. poz. 62).

niekomercyjnych

badań klinicznych

Obszar: Nowoczesne prawo badań klinicznych

2.

Poprawa

1. Wprowadzenie

funkcjonowania

nowych norm

otoczenia

prawnych

prawnego badań

umożliwiających

klinicznych

stosowanie

(legislacja)

rozporządzenia

536/2014 wraz z

mechanizmami

uatrakcyjniającymi

Polskę jako miejsce

do prowadzenia

badań klinicznych.

2. Prowadzenie

procesu

legislacyjnego przy

wsparciu ekspertów

ABM.

Poz. 1024

Odsetek niekomercyjnych

badań klinicznych

w stosunku do ogólnej

liczby badań klinicznych

rejestrowanych w Polsce

MZ

2019

Liczba projektów aktów

prawnych przekazanych

Ministrowi Zdrowia

Budżet MZ

Obszar: Kształcenia kadry badań klinicznych

3.

Kształcenie

podyplomowe

Rozwój kształcenia ABM we

2020–

Liczba osób objętych

podyplomowego w

współpracy z

2025

kształceniem

zakresie badań

uczelniami

podyplomowym w zakresie

klinicznych (studia

badań klinicznych

podyplomowe,

kursy zawodowe)

Obszar: Rozwój badań klinicznych w Polsce – infrastruktura i procesy operacyjne

Analiza/Weryfikacj ABM

2019

Liczba zdiagnozowanych

a potrzeb w

ośrodków badawczych

obszarze

infrastruktury i

Utworzenie Sieci

procesów w

4.

wyspecjalizowany

ośrodkach

ch Centrów Badań

badawczych

Klinicznych

Opracowanie

standardu

modelowego

Centrum Badań

Klinicznych

Przeprowadzenie

konkursów

mających na celu

ABM

2019

ABM

2020–

2025

38

Opracowanie standardu

modelowego Centrum

Badań Klinicznych

Liczba

utworzonych/zmodernizowa

nych Centrów Badań

3 500 000

Budżet ABM

100 000 000

Budżet ABM

utworzenie lub/i

modernizację

Centrów Badań

Klinicznych

Stworzenie i

utrzymanie sieci

teleinformatycznej

Centrów Badań

Klinicznych

Upowszechnianie

informacji na temat

badań klinicznych

„Pacjent w

badaniach”

Obszar: Współpraca międzynarodowa

5.

Przystąpienie

Integracja z

Polski do

Europejską Siecią

Europejskiej Sieci Infrastruktury

Infrastruktury

Badań Klinicznych

Badań

(ECRIN)

Klinicznych

(ECRIN)

Etap I

Przystąpienie Polski

do ECRIN –Status

„obserwatora”

Etap II

Zorganizowanie

Infrastruktury

POLCRIN w Polsce

Poz. 1024

Klinicznych

2020–

2025

Realizacja podstawy

założeń projektowych

ABM/CSIOZ

ABM

ABM

2019–

2025

2019–

2022

Liczba zrealizowanych

kampanii społecznych

Liczba inicjatyw w ramach

Europejskiej Sieci

Infrastruktury Badań

Klinicznych (ECRIN)

Budżet ABM

Etap III

Przystąpienie Polski

do sieci ECRIN –

członkostwo

8. Przewidywane efekty gospodarcze wsparcia badań. Wnioski końcowe

Wsparcie badań klinicznych zarówno komercyjnych, jak i niekomercyjnych, poza

bezpośrednimi efektami w zakresie wsparcia rozwoju sytemu ochrony zdrowia, będzie miało

również szerszy wpływ na gospodarkę.

Podstawowym efektem makroekonomicznym będzie wpływ na rozwój innowacyjnych gałęzi

gospodarki – przemysłu farmaceutycznego i biotechnologicznego. Są to kluczowe gałęzie

zapewniające stały wzrost gospodarczy, a tym samym wzrost PKB. Stanowią również

strategiczne sektory dające podstawę do budowania przewagi konkurencyjnej polskiej

gospodarki. Znaczenie przemysłu farmaceutycznego i biotechnologicznego w ujęciu

bezpośrednim określa wartość PKB tworzona przez te sektory, liczba pracujących w tych

sektorach,

płacone

podatki

i

saldo

obrotów

produktami

farmaceutycznymi

i biotechnologicznymi z zagranicą.

Istniejące bariery w finansowaniu badań medycznych, w tym badań klinicznych, przyczyniają

się do powstania istotnych strat dla budżetu. Szacuje się (zgodnie z raportem PWC z 2015

r.28)), że tylko w 2014 r. około 70 badań nie doszło do skutku. W rezultacie polski rynek mógł

stracić nawet ok. 170 mln zł, a budżet państwa ok. 54 mln zł. Stąd drugim obszarem

oddziaływania, w jakim będzie widoczny wpływ wsparcia badań klinicznych, są bezpośrednie

wpływy do budżetu państwa, wynikające przede wszystkim ze wzrostu liczby realizowanych

badań klinicznych, w szczególności komercyjnych. Obejmują one m.in.

• płatności na rzecz Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych

i Produktów Biobójczych (URPL);

• podatki płacone bezpośrednio przez sponsorów i podmioty realizujące badania (CIT, PIT);

• podatki płacone bezpośrednio przez podmioty współpracujące w ramach badań

klinicznych (badacze, pracownicy firm współpracujących);

• podatki płacone przez firmy świadczące swoje usługi na rzecz sponsorów i realizatorów

badań klinicznych.

Istotnym elementem wpływającym na wydatki budżetu państwa, związane ze środkami

przekazywanymi do budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia, są również możliwe do

osiągnięcia oszczędności, obejmujące m.in.

• oszczędności bezpośrednie wynikające z faktu, że pacjent włączony do badania

klinicznego nie generuje kosztów po stronie Narodowego Funduszu Zdrowia albo generuje

ich mniej; koszty leczenia takiego pacjenta (w zakresie przewidzianym protokołem

badania) są ponoszone przez sponsora badania;

• oszczędności pośrednie związane z uniknięciem kosztów leczenia pacjenta, którego stan

zdrowia uległ poprawie na skutek terapii zastosowanej w ramach badania klinicznego;

• obniżenie

w

długoterminowej

perspektywie

kosztów

poszczególnych

terapii

(w szczególności w obszarze onkologii i kardiologii), dzięki uzyskanym danym

przekładającym się na analizy ekonomiki zdrowia/farmakoekonomiki.

28)

https://www.pwc.pl/pl/pdf/badania-kliniczne-raport-pwc.pdf

Oszacowanie finansowego wpływu tych badań na budżet państwa jest trudne. Niemniej

jednak szacuje się, że w 2014 r. do budżetu państwa z tytułu realizacji głównie badań

komercyjnych wpłynęło 300 mln zł29) w formie podatków i odprowadzanych opłat z tytułu

realizacji badań.

Wsparcie rozwoju badań klinicznych będzie miało również wpływ na rynek pracy –

utworzenie nowych miejsc pracy, przy czym szczególne znaczenie będą miały

wysokospecjalistyczne, wysoko wynagradzane stanowiska. Wiąże się to z dodatkowymi

wpływami do budżetu z tytułu podatków i obciążeń wynagrodzeń płaconych przez

pracodawców i tych pracowników.

Kolejnymi efektami wdrożenia, które będą widoczne za kilka – kilkanaście lat będzie dalszy,

stały rozwój badań naukowych w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu, a tym

samym na rozwój nowoczesnych technologii medycznych, które będą wykorzystywane w

procesie terapeutycznym mogących wpływać na obniżenie kosztów płatnika czy wzrost PKB.

Średni okres między badaniami a rzeczywistym wpływem na leczenie jest zależny od rodzaju

badania. Ewaluacja badań brytyjskiego Medical Research Council wskazuje, iż zyski netto

wygenerowane dzięki działalności instytucji tylko w Wielkiej Brytanii w obszarze kardiologii

to około 9% zysków całego brytyjskiego systemu ochrony zdrowia. MRC określiło, iż

wydatek £ 1 ze środków publicznych na badania medyczne przynosi zwrot na poziomie £

0,39 rocznie.

Przedstawione w raporcie kierunki działania podjęte przez ABM oraz inne instytucje

z pewnością zwiększą udział badań klinicznych w ochronie zdrowia, a przez to wpłyną na

budowanie medycyny opartej na badaniach naukowych. Idąc w ślad najlepiej rozwiniętych

systemów ochrony zdrowia, ABM umożliwi podjęcie badań klinicznych, w tym

niekomercyjnych, dla wsparcia rozwoju rodzimej biotechnologii. Ponadto zaplanowane

działania wesprą rozwój biomedycyny oraz technologii biomedycznych. Przyczyni się to do

budowy systemu ochrony zdrowia opartego o wiedzę. Przedstawiony raport nakreśla działania

konieczne do realizacji w najbliższej perspektywie czasowej dla stworzenia nowoczesnego,

innowacyjnego systemu opieki zdrowotnej – systemu wspartego nieustającym podnoszeniem

kompetencji i kwalifikacji kadry lekarsko-badawczej, prowadzących badania kliniczne.

29)

https://www.pwc.pl/pl/pdf/badania-kliniczne-raport-pwc.pdf, s. 4.

Diagnoza

W ostatnich latach w

Polsce rejestrowano ok.

400 badań rocznie, z tego

tylko kilkanaście

niekomercyjnych (jedynie

3%). W krajach Europy

Zachodniej odsetek ten

wynosi ok. 30%. Polska

zajmuje 15 miejsce w

Europie pod względem

liczby rejestrowanych

niekomercyjnych badań

klinicznych. Jest to odległa

pozycja w stosunku to

czołówki europejskiej,

która realizuje do 197

takich badań (Holandia).

Obszar

1.

9. Matryca logiczna planu

Wzrost liczby prowadzonych

niekomercyjnych badań

klinicznych do poziomu

średniej europejskiej do

2025 r. przez zapewnienie

strumienia finansowania dla

tych badań przez Agencję

Badań Medycznych oraz

stymulację wzrostu

innowacyjności polskiego

systemu ochrony zdrowia.

Oczekiwana zmiana

Rozwój

niekomercyjnych

badań klinicznych

Cele

szczegółowe

Nakłady na

niekomercyjne

badania kliniczne

(zł)

Liczba

przeprowadzonych

konkursów

Liczba

rejestrowanych

niekomercyjnych

badań klinicznych

Utworzenie źródeł

finansowania dla

niekomercyjnych

badań klinicznych

Utworzenie

mechanizmów

umożliwiających

finansowanie

niekomercyjnych

badań klinicznych

Wzrost liczby

realizowanych

niekomercyjnych

badań klinicznych

Przeprowadzenie

konkursów i

podpisanie umów o

dofinansowanie

50

3

2020–2025

2020–2025

341 mln zł 2020–2025

Okres

realizacji

Monitor Polski

18

0

0

Wartość Docelowa

Wskaźnik/Produkt bazowa wartość

(2018) wskaźnika

Zakładany efekt

Zadania

Brak precyzyjnych ram

prawnych, długi czas

uzyskania pozwolenia na

prowadzenie badania

klinicznego, brak

przejrzystości w zasadach

finansowania świadczeń

przez NFZ pacjentów

biorących udział w

badaniu sprawiają, że np.

w Czechach wskaźnik

badań klinicznych na

1 mln mieszkańców jest

prawie dwukrotnie wyższy

niż w Polsce.

Niewystarczający poziom

wiedzy interesariuszy

badania klinicznego.

Dotyczy to zarówno

członków zespołu

badawczego, jak

i uczestników badania.

2.

3.

Przeprowadzenie

szkoleń, seminariów,

konferencji i podjęcie

współpracy

w kierunku otwarcia

studiów

podyplomowych

z zakresu badań

klinicznych

z uprawnionymi

jednostkami

Wzrost wiedzy

o procesach

organizacyjnych

w badaniach

klinicznych

Likwidacja barier

o charakterze

administracyjnoprawnym

Dostosowanie

prawodawstwa

polskiego do

wymogów

europejskich

w zakresie

prowadzenia badań

klinicznych oraz

uatrakcyjnienie

Polski, jako miejsca

do prowadzenia

badań klinicznych

Liczba osób

objętych

kształceniem

podyplomowym

w zakresie badań

klinicznych

Liczba projektów

aktów prawnych

przekazanych

Ministrowi

Zdrowia

0

0

300

1

2019–2025

2019–2020

Monitor Polski

Wzrost poziomu wiedzy,

Podniesienie

kompetencji i świadomości

kompetencji

uczestników, w tym członków

kadry

zespołów badawczych

prowadzącej

prowadzących badania

badania kliniczne

kliniczne, ABM we współpracy

z uczelniami i organizacjami

pozarządowymi i innymi

partnerami zewnętrznymi

poweźmie stosowne działania

polegające na wsparciu

organizacji kształcenia

podyplomowego w zakresie

badań klinicznych (studia

podyplomowe oraz kursy

Wypracowanie nowych

Poprawa

Opracowanie projektu

rozwiązań prawnych umożliwi funkcjonowania

ustawy o badaniach

stosowanie rozporządzenia

otoczenia

klinicznych

Parlamentu Europejskiego i prawnego badań

Rady (UE) nr 536/2014 z dnia

klinicznych

16 kwietnia 2014 r. w sprawie

badań klinicznych produktów

leczniczych stosowanych u

ludzi oraz uchylenia dyrektywy

2001/20/WE, a także pozwoli

na wprowadzenie

mechanizmów

uatrakcyjniających Polskę,

jako miejsce do prowadzenia

badań klinicznych.

4.

Poprawa dostępu

do informacji o

badaniach

klinicznych w

Polsce dla

wszystkich

beneficjentów

badań klinicznych

Stworzenie

polskojęzycznej bazy

danych o toczących

się w Polsce

badaniach klinicznych

i jej publikacja

w formie portalu

internetowego

Działania w zakresie

rozwoju projektu

„Pacjent w badaniu

klinicznym”

Podniesienie

świadomości w

zakresie

prowadzonych

badań klinicznych

Liczba portali

internetowych

dotyczących badań

klinicznych pod

auspicjami ABM

Wśród obecnie

Efektem działań w postaci

Zwiększenie

Analiza/weryfikacja

Opracowany model

Model ośrodka

diagnozowanych

przygotowania i wdrożenia

wydajności

potrzeb w obszarze

ośrodka badań

badań klinicznych

problemów najczęściej

modelu funkcjonowania

systemu

infrastruktury

klinicznych – pilotaż

– pilotaż

wymienia się fakt, że tylko centrum badań klinicznych organizacji badań

i procesów

10% szpitali bierze udział

będzie usprawnienie

klinicznych

w ośrodkach

w badaniach klinicznych. organizacji badań klinicznych

badawczych

Konieczna jest poprawa w podmiotach leczniczych. To

Utworzenie źródeł

Liczba

transparentności i

doprowadzi do zwiększenia

Opracowanie

finansowania na

przeprowadzonych

usprawnienie procedur

wydajności systemu,

standardu

stworzenie i/lub

konkursów

organizacji badań, co

transparentności rozliczeń

Modelowego Centrum

modernizację

wiąże się z poprawą

finansowych, a w efekcie

Badań Klinicznych

Centrów Badań

wydajności przepływów

umożliwi prowadzenie

Klinicznych

pieniężnych. Istnieje

większej liczby badań

Przeprowadzenie

konieczność podniesienia klinicznych. Powstanie także

konkursów mających

kompetencji personelu

sieć powiązanych centrów

na celu utworzenie

w zakresie prowadzenia badań klinicznych, które będą

i/lub modernizację

Przebudowa

Liczba ośrodków z

niekomercyjnych badań koordynowane przez Centrum

Centów Badań

ujednoliconymi

systemu organizacji

klinicznych, zwłaszcza

Rozwoju Badań Klinicznych w

Klinicznych

Centrów Badań

procedurami

w obszarze sporządzania

ramach ABM, spełniającego

Klinicznych

protokołu badania.

rolę „jednego okienka” dla

Stworzenie i

podmiotów chcących

utrzymanie sieci

zawodowe).

1

3

12

0

0

2

0

1

2020–2025

Monitor Polski

2020–2025

2020–2025

2020–2025

5.

realizować badania kliniczne

w Polsce (CRO, sponsorów).

Wprowadzenie jednolitych

procedur dla wielu ośrodków

skróci czas organizacji badań,

zwiększy udział pacjentów,

a także pozwoli na

specjalizację ośrodków.

Dodatkowo dzięki działalności

szkoleniowej CRBK możliwe

będzie podniesienie

kompetencji kadry realizującej

niekomercyjne badania

kliniczne.

Niewystarczający poziom

Przystąpienie Polski do

umiędzynarodowienia

Europejskiej Sieci

projektów badawczych w

Infrastruktury Badań

obszarze nauk

Klinicznych (ECRIN) i

medycznych.

zwiększenie liczby

niekomercyjnych projektów

międzynarodowych z

udziałem polskich badaczy.

Większy zasięg i skuteczność

rekrutacji do niekomercyjnych

badań klinicznych.

Integracja

z Europejską

Siecią

Infrastruktury

Badań

Klinicznych

(ECRIN)

Etap III

Przystąpienie Polski

do sieci ECRIN –

członkostwo

Wzrost liczby

projektów

międzynarodowych

Stworzenie i

utrzymywanie sieci

teleinformatycznej

Centrów Badań

Klinicznych

Liczba inicjatyw w

ramach ECRIN

Liczba ośrodków w

sieci Centrów

Badań Klinicznych

brak

danych

0

10

12

2019–2025

2020–2025

Monitor Polski

Etap II

Zorganizowanie

Infrastruktury

POLCRIN w Polsce

Etap I

Przystąpienie Polski

do ECRIN – Status

„obserwatora”

teleinformatycznej

Centrów Badań

Klinicznych