Ligebehandlingsnævnets afgørelse om handicap - kompetence - sundhed - afvisning

Ligebehandlingsnævnets afgørelse om handicap - kompetence - sundhed - afvisning

J.nr. 21-28379

Klager, der er født i 2009 og er diagnosticeret med muskelsvindsygdommen SMA type 2, klagede over forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at en overlæge i den indklagede region gav klager afslag på behandling med lægemidlet Spinraza.

Overlægens afslag var begrundet i Medicinrådets og Det Regionale Lægemiddelråds anbefalinger.

Overlægen ville ikke benytte sig af Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler, hvorefter det ud fra en konkret lægefaglig vurdering er muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling.

Handicapdiskriminationsloven finder efter forarbejderne til loven ikke anvendelse på det materielle indhold i afgørelser truffet af offentlige forvaltningsmyndigheder.

For så vidt angår klager over sagsbehandling foretaget af den offentlige forvaltning, må Ligebehandlingsnævnet tage stilling til, om klagen reelt vedrører forskelsbehandling, eller om klagen alene drejer sig om anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning.

Nævnet vurderede, at klagen vedrørte indholdet i overlægens sundhedsfaglige skøn, hvori indgik beslutningen om ikke at anvende Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler.

Nævnet fandt, at der var tale om en beslutning af så væsentlig betydning for klager, at beslutningen måtte anses for en afgørelse i forvaltningslovens forstand.

Da en sådan afgørelse truffet af en offentlig myndighed falder uden for anvendelsesområdet for handicapdiskriminationsloven, kunne nævnet ikke behandle klagen.

Klagen over en region angår påstået forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at et barn med muskelsvindsygdom fik afslag på behandling med lægemidlet Spinraza.

Ligebehandlingsnævnets afgørelse

Ligebehandlingsnævnet kan ikke behandle klagen.

Sagsfremstilling

Klagen er indbragt for nævnet af en professionel partsrepræsentant for klager ved sine forældre.

Klager, der er født i 2009, blev i april 2010 diagnosticeret med spinal muskelatrofi type 2, også kaldet SMA type 2, som er en muskelsvindsygdom.

Klager lider derudover af mellemkædet Acyl-CoA dehydrogenase mangel, også kaldet MCADD, som er en medfødt stofskiftelidelse.

Af fremlagt journal for forløb på sygehus D for perioden 1. marts 2010 til 22. marts 2021 fremgår, at klagers sygdom medfører, at nervecellerne til bevægelsesapparatet i kroppen og særligt i benene er svækket.

Klager kan ikke gå eller bevæge sine ben af betydning, og han er derfor permanent kørestolsbruger.

Det fremgår videre, at klager ikke kan sidde uden støtte, at han har nedsat styrke i arme og hænder, og at han vendes flere gange om natten.

Klager har desuden påvirket vejrtrækningskraft og begrænset hostekraft.

Klagers funktionsniveau er svært begrænset, og svækkelsen er fremadskridende.

Der findes ingen mulighed for helbredelse.

Klager har behov for massiv hjælp hele døgnet, herunder for at kunne deltage aktivt i hjemmet, i skolen og ude socialt.

I november 2012 blev det observeret, at klager havde en mindre skoliose (rygskævhed), og i august 2016 blev der observeret en hastig progression i skoliosen.

Klager har desuden fremlagt journal for forløb på sygehus E for perioden 17. juli 2017 til 17. marts 2021.

Den 28. marts 2017 blev klager skolioseopereret på sygehus E.

Klager fik indopereret 2 MAGEC (MAGnetic Expansion Control), Spinal Growing Rod, som er stænger, der kirurgisk indsættes i et barns ryg for at afhjælpe skoliose.

Klager fik desuden strammet en løs skrue ved en operation i juli 2017 og blev genopereret og fik indsat nye stænger i marts 2018.

Af Danske Regioners vejledning af 23. marts 2018 om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet, fremgår, at regionerne den 1. januar 2017 oprettede Medicinrådet.

Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som standardbehandling på landets sygehuse.

Det fremgår, at Medicinrådets anbefaling som udgangspunkt hviler på følgende: 1) Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi, 2) Amgros omkostningsanalyse og 3) Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler.

Af vejledningen fremgår følgende om individuel behandling

” Når et nyt lægemiddel til behandling af en indikation ikke opfylder Medicinrådets faglige kriterier og/eller, at lægemidlets dokumenterede merværdi for patienterne

af lægemidlet ikke er stor nok til at retfærdiggøre et lægemiddels omkostninger sammenlignet med eksisterende standardbehandling, så anbefaler Medicinrådet, at lægemidlet ikke bør anvendes som et generelt standardtilbud på hospitalerne.

Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet.

Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient.

Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning.

Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling.

Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning.

”

Klager har om klinisk merværdi oplyst, at der herved forstås den værdi i form af eksempelvis lavere risiko for død, færre bivirkninger og højere livskvalitet, som lægemidlet tilbyder i forhold til gældende standardbehandling for den eller de relevante patientgrupper.

Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler fremgår af det fremlagte princippapir udgivet af Sundheds- og Ældreministeriet den 31. marts 2016.

Heraf fremgår blandt andet

”Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet.

Patienterne skal have adgang til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre mest mulig sundhed for pengene.

Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus derfor er rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne behandling af høj faglig kvalitet.

På sigt kan fokus også rettes mod teknologi og behandlinger generelt.

Overordnede principper for prioritering

Partierne er enige om 7 overordnede principper for prioritering på området for sygehuslægemidler.

De overordnede principper omhandler vurderingen af lægemidler og skal ses i lyset af den nuværende ansvars- og opgavefordeling i sundhedsvæsenet.

Alle principper er væsentlige og skal ses i sammenhæng.

Principperne lyder som følger

…

7.

Adgang til behandling : Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov.

Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling.

Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.

”

Klager har oplyst, at det i 2017 og 2018 var en af Medicinrådets første opgaver at vurdere, om behandling med lægemidlet Spinraza af muskelsvindramte børn med SMA skulle tilbydes som standardbehandling.

Klager har om Spinraza oplyst, at det er et lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen.

Præparatet indsprøjtes i det hulrum, der omgiver rygmarven.

Her øger det dannelsen af et protein (SMN), som er nødvendigt for funktionen af de nerveceller, der stimulerer musklerne og forhindrer, at musklerne svækkes.

Spinraza blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017 og er det første lægemiddel til behandling af SMA.

Forud for Medicinrådets anbefaling vedrørende Spinraza blev der udarbejdet en række materialer til brug for Medicinrådets stillingtagen til lægemidlet.

Af den fremlagte protokol for Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza til behandling af SMA af 23. maj 2017 fremgår blandt andet

”1 Baggrund

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og muskelatrofi.

…

Der har indtil nu ikke eksisteret nogen kurativ eller sygdomsmodificerende behandling af spinal muskelatrofi.

Behandlingstilbuddet i Danmark omfatter derfor forebyggelse og reduktion af komplikationer, der er forbundet med sygdommen.

Afhængigt af typen af SMA får patienterne forskellige former for fysiske hjælpemidler, respirationshjælp, hostehjælp, og træningsprogrammer.

…

2 Formål

At vurdere den kliniske merværdi af nusinersen sammenlignet med standardbehandling med henblik på om Medicinrådet skal anbefale generel ibrugtagning af nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi hos de enkelte subpopulationer.

…

3.2.1 Kritiske og vigtige effektmål

…

Da SMA manifesterer sig ved nedsat bevægelighed, er motorisk funktion vurderet som et kritisk effektmål, ved SMA type I-III.

…

3.2 Valg af effektmål

For kritiske og vigtige effektmål er mindste klinisk relevante forskel og kategori (dødelighed, alvorlige symptomer og bivirkninger, helbredsrelateret livskvalitet og ikke-alvorlige symptomer og bivirkninger) desuden også angivet.

…

For behandling af SMA type II og III (< 12 år) patienter er den mindste klinisk relevante forskel fastsat til en gennemsnitlig stigning på 15 point på Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) skalaen sammenlignet med kontrolgruppen.

Fagudvalget vurderer, at det er klinisk relevant, at patienterne stiger 1 point inden for ca. halvdelen af de underkategorier, der forekommer på skalaen, og det må forventes, at behandlingen skal medføre en samlet pointforbedring på ca. 50 %.

”

Af Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza af 16. august 2017 fremgår blandt andet

”Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) giver en lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II (meget lav evidenskvalitet).

Der er for populationen af SMA type II-patienter fundet data på det kritiske effektmål ’motorisk funktion’ og det vigtige effektmål ’behandlingsophør pga.

bivirkninger’.

Den absolutte forskel i motorisk funktion mellem de to grupper levede ikke op til den præspecificerede klinisk relevante forskel.

Fagudvalget forventer dog, at der efter en længere opfølgningsperiode vil opnås en større merværdi, hvorfor det er relevant, at Medicinrådet beder om opfølgningsdata på de nævnte effektmål efter min.

to år, herunder data for progression i lungefunktion.

Der var ikke nogen tilfælde af behandlingsophør pga.

bivirkninger, og dette effektmål vil derfor ikke influere på den kliniske merværdi.

Fagudvalget bemærker, at der aktuelt ikke er data for livskvalitet, som fagudvalget har angivet som et vigtigt effektmål.

Kvaliteten af evidensen vurderes som værende meget lav.

…

Der er for populationen af SMA type II-patienter fundet data på det kritiske effektmål ’motorisk funktion’ og det vigtige effektmål ’behandlingsophør pga.

bivirkninger’.

Den absolutte forskel i motorisk funktion mellem de to grupper levede ikke op til den præspecificerede klinisk relevante forskel.

”

Klager har henvist til, at Medicinrådets vurdering primært blev foretaget på baggrund af effektmålet motorisk funktion.

Resultaterne for to af effektmålene, ventilationsbehov og behandlingsophør på grund af bivirkninger, viste sig nemlig ikke at have indflydelse på den kliniske merværdi, idet ingen patienter i det tilgrundliggende studie fik behov for ventilationsbehandling, ligesom der ingen behandlingsophør var på grund af bivirkninger.

For det sidste effektmål, livskvalitet, var der ikke på ansøgningstidspunktet publiceret nogen resultater, der kunne indgå i vurderingen af den kliniske merværdi.

Klager har videre henvist til, at Medicinrådet ved beregning af effektforskellen af Spinraza sammenlignede en interventionsgruppe, det vil sige en gruppe af patienter, som modtager lægemidlet, med en kontrolgruppe, det vil sige en gruppe af patienter, som ingen behandling får.

Til at måle den motoriske funktion anvendte Medicinrådet en skala specifikt udviklet til at evaluere motorisk funktion for SMA type 2, HFMSE-skalaen.

Af Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 fremgår blandt andet

”Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi.

Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rådet finder ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA.

I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorlighedsprincippet anbefaler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

Denne beslutning er truffet under iagttagelse af Folketingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler.

Hvis ansøger vælger at sænke sit prisforlangende, er Medicinrådet indstillet på, at vurdere om en eventuel ny pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske værdi.

”

Klager har oplyst, at klagers forældre herefter henvendte sig til sygehus D med henblik på at få klager i behandling med Spinraza.

Af klagers journal fremgår, at overlæge B den 2. november 2017 havde en telefonsamtale med klagers far om, at Spinraza ikke var blevet godkendt af Medicinrådet.

Klagers far spurgte, om der i klagers tilfælde var mulighed for at gøre en undtagelse.

Det fremgår videre, at da klager ikke var omfattet af den gruppe, som Medicinrådet anbefalede ibrugtagning til, ville klager ifølge Medicinrådets anbefalinger aktuelt ikke være kandidat til Spinraza.

Den 19. november 2017 henvendte klagers forældre sig til Regionsrådet som følge af afslaget fra sygehus D.

Af mail fra klagers far fremgår blandt andet

”Kære Regions politikere – mailen er endvidere sendt til direktør på [sygehus D] [navn] og administrerende

sygehusdirektør [navn].

Jeg er far til [klager] på 8 år, der har Muskelsvind, nærmere betegnet SMA type II, og skriver som modsvar på det afslag vi har fået for at han IKKE må starte op på behandling af Spinraza.

Afslaget er vedhæftet mailen.

Som I kan læse af afslaget, er det alene givet på baggrund af pris.

Nærmere på baggrund af Medicinrådets anbefaling d. 12. okt. 2017 hvor man anbefalede at Spinraza ikke skal være standard behandling til mennesker med SMA i Danmark selvom den bl.a. tilbydes i USA, Australien, Tyskland, Holland og Italien.

Indtil nu en uhelbredelig sygdom

SMA var, indtil Spinraza, en uhelbredelig sygdom som er stærkt invaliderende.

Hvis man har type II eller III har man normal livslængde, men vil i stor udstrækning have et markant plejebehov.

Hvis man har type I dør man som oftest inden de 2 år.

Afslag på medicin alene fordi den er for dyr

Som det fremgår af afslaget, er der alene vurderet på at man skal følge Medicinrådets anbefaling og ikke på at Spinraza har en effekt på hvordan [klagers] handicap udvikler sig.

I bilagene til Medicinrådets anbefaling (ligger på deres hjemmeside) anerkendes det både af Medicinrådets eget fagudvalg og af de hidtidige testresultater, at der er en dokumenteret effekt af Spinraza – Medicinrådets egen formand [navn] har sågar kaldt det en revolutionerede medicin.

Medicinrådets eget fagudvalg anbefalede også at Spinraza skulle godkendes til SMA1 og SMA2.

Alligevel valgte Medicinrådet ikke at anbefale Spinraza og derfor fastholdes [klager] i hans handicap og er blevet taget som gidsel mellem industrien og Medicinrådet.

Argumentet er at der ikke er dokumentation nok for effekten af Spinraza, men vi kan ikke engang få lov til at teste det eks.

i to år for at vise effekten.

Prisen er hemmelig

Argumentationen for at Spinraza ikke skal tilbydes er at prisen er for høj ift.

effekten.

Vi kan dog ikke få at vide af Medicinrådet hvor stor effekten skal være, før den modsvarer prisen.

…

Hvad kan behandling med Spinraza betyde for [klager] og andre med SMA?

Vi kan af gode grunde ikke have sparet [klager] for ovenstående, da Spinraza kommer 8 år for sent.

MEN [klager] vil kunne fastholde de funktioner han har nu og vil all.

kunne blive bedre – vi ved faktisk ikke hvor langt han vil kunne komme.

Dokumentationen for Spinraza viser at mennesker med SMA løfter sig ca. 4 på Hammersmith Function Skalaen, på den korte bane, og der ikke er bivirkninger.

For [klager] betyder det at han kan fastholde de funktioner han har nu eller han kan få funktioner tilbage.

Eks.

at kunne vende sig om natten, markant nedsat risiko for lungebetændelser, bedre hovedkontrol, flere kræfter i arme så han kan spise selv etc. og det er på den korte bane.

…

Vores største ønske er i bund og grund at [klager] får de bedste forudsætninger for at leve et så selvstændigt liv som muligt og blive en produktiv samfundsborger – men det kræver investeringer nu og her og ikke om 2, 5, 10 år.

Tid er ikke en luksus vi har da det i disse år at [klagers] krop vokser og udvikler sig.

Med Spinraza kan det blive en

positiv udvikling….

…

Medicinrådets relevans

Jeg er ikke uenig i at Medicinrådet har sin relevans.

Et Medicinråd som agerer efter det politiske opdrag og som kan udfordre de store indkøb på medicin og se lægerne efter i sømmene når de udskriver medicin og som kan råde og vejlede vil være et stærk indspark til vores sygehusvæsen.

Men et Medicinråd som holder vores børn som gidsler har jeg svært ved at forstå.

Dette ikke mindst når deres beslutning er ugennemsigtig og som selvstændigt vægter de 7 principper og i dette tilfælde det 7 princip ‐ det er alt andet lige yderst bekymrende.

Jeg håber, dette har givet et indblik i vores situation og håber det kan være med til at nuancerer debatten og at det

måske kan skabe grobund for en politisk løsning.

…

I skal være velkommen til at dele indlægget og jeg håber på jeres vilje til at se på vores sag.

”

Regionsrådsformanden besvarede henvendelsen den 28. november 2017.

Af brevet fremgår blandt andet

”Lad mig allerførst udtrykke min dybeste medfølelse og forståelse for den situation, som I som familie står i.

Det gælder både i forhold til [klager], som er ramt af muskelsvind SMA type ll - en alvorlig og stærkt invaliderende sygdom, og i forhold til jer, der som forældre selvfølgelig ønsker det bedste for jeres barn.

Du fortæller, at [sygehus D] har givet afslag på opstart af behandling med præparatet Spinraza til jeres søn, og at [sygehus D] har afvist dette på baggrund af Medicinrådets

vurdering af 12. oktober 2017.

Jeg har drøftet sagen med [sygehus D] og på baggrund af en samlet vurdering af sagen er det - i lighed med [sygehus D] vurdering - min vurdering, at [den indklagede region] ikke kan tilbyde jeres søn behandling med Spinraza.

Medicinrådets vurdering er, som du skriver, at Spinraza til patienter med muskelsvind SMA type ll giver en lille klinisk merværdi (og evidensen herfor er meget lav).

Jeg anerkender, at selv en lille forbedring for patienter med muskelsvind SMA type ll højner livskvaliteten, men da Medicinrådets opgave netop er at se på den samlede økonomi og effekt må prioriteringen være, at den meget høje pris skal have en høj behandlingsværdi for patienten.

Du nævner i dit brev, at Spinraza tilbydes i andre lande til patienter med SMA type ll.

De lande, du nævner har vidt forskellige måder at finansiere deres behandling på, men alle har begrænsninger på de økonomiske rammer, som i sidste ende fører til prioritering.

Ingen ønsker at prioritere, men hvis vi undlader at prioritere f.eks. via medicinrådet, prioriterer vi blot på anden vis.

Medicinrådets svære opgave er at vurdere, hvor pris og effekt ikke følges ad.

Det er en meget svær beslutning, både etisk og fagligt, men det er også en beslutning, som Medicinrådet tager efter at have vurderet alle tilgængelige oplysninger i sagen.

Som politiker stoler jeg på, at de med deres faglighed forvalter denne opgave med stor alvor.

…

Endelig vil jeg oplyse jer om, at I naturligvis har mulighed for at indbringe [sygehus D’s] håndtering af jeres søns behandlingsforløb for Styrelsen for Patientsikkerhed, der behandler klager over den sundhedsfaglige behandling, patienter har modtaget i sundhedsvæsenet.

…

Afslutningsvis vil jeg give udtryk for et håb om, at priserne på Spinraza falder inden for en kort tidshorisont.

Et prisfald vil formentlig påvirke medicinrådets vurdering af sammenhængen mellem behandlingseffekt og pris.

”

Den 9. januar 2018 henvendte klagers forældre sig på ny til sygehus D for at forhøre sig til muligheden for at behandle klager med Spinraza med henblik på at optimere ham så godt som muligt rent muskulært forud for en ny rygoperation.

Det fremgår af klagers journal, at klagers far meget gerne ville tale med hospitalsledelsen herom.

Det fremgår videre, at overlæge A ville tale med overlæge B, hvorefter de ville komme med en fælles udmelding.

Sygehus D besvarede henvendelsen med, at de ikke fandt belæg for, at behandling med Spinraza kunne ændre på operationsforløbet.

I forlængelse heraf foretog overlæge A den 14. februar 2018 en second opinion-vurdering af, om klager burde blive sat i behandling med Spinraza forud for rygoperationen.

Heraf fremgår blandt andet

”1.

Spinraza har ikke en sådan dokumenteret effekt, at vi på nogen måde kan forvente, at hans bevægeevne og muskelfylde vil styrkes, hvis vi starter behandling på

nuværende tidspunkt og følger den op frem til kommende rygoperation den 20.03.18.

2.

Spinraza kan muligvis have en forhindrende effekt på tab af færdigheder.

Her tænkes specielt på finmotorik af hænderne.

I så fald kræver dette en langvarig medicinsk behandling.

3.

Der er en mindre men ikke fuldstændig negligerbar risiko for introduktion af bakterier til rygmarvsvæskehulrummet.

Dette kan se ved lumbalpunktur.

Der er som bekendt infektion i vævet omkring metal, og der har også været osteomyelit-tegn.

Han er i forebyggende medicinsk behandling.

Hvis bakterier indføres, drejer det sig formentlig om delvist resistente stafylokokker, som kan være vanskelige at behandle i det tilfælde, at de vokser i rygmarvsvæsken og dermed også i hjernens hulrumssystem.

Det vurderes, at risiko herfor og mulig mindre effekt på kort sigt af Spinraza ikke står mål med hinanden.

4.

Behandling med Spinraza bør vente med opstart til operation er veloverstået og infektionen er på plads.

Man kan da på langt sigt håbe på en mindre forebyggende effekt på tab af håndfunktion, men en mere tydelig effekt kan ikke stilles i udsigt med den viden vi har nu.

5.

Med henblik på ernæring kan bedring af ernæringstatus op til operation evt.

erhverves ved intravenøs ernæring i en tidsperiode.

Dette skal i så fald drøftes med Rigshospitalet.

”

Den 30. maj 2018 fremlagde Medicinrådet en revurderet anbefaling vedrørende behandling med Spinraza for patienter med SMA type 2.

Af denne fremgår blandt andet

”Medicinrådet har, på eget initiativ, revurderet anbefalingen på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag for SMA type 2.

…

Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende.

Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt

1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier

2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier

3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier

Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til patienter med SMA generelt.

…

3 Medicinrådets vurdering af samlet klinisk merværdi

En ny gennemgang af det nu publicerede datagrundlag for SMA type 2 indikerer, at nusinersen har en større klinisk merværdi hos patienter, der starter behandling tidligt (< 24 måneder efter symptomdebut), hvorimod effekten hos patienter, der starter behandlingen sent (> 44 måneder efter symptomdebut), indikerer en ikkedokumenterbar klinisk merværdi.

…

5 Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed

Medicinrådet finder fortsat alvorlighedsprincippet vigtigt og relevant for vurderingen af nusinersen, men selv fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen kan ikke legitimere den meget høje pris.

”

Overlæge A ansøgte den 27. august 2018 hospitalsledelsen på sygehus D om tilladelse til at behandle klager med Spinraza.

Af ansøgningen fremgår blandt andet

”Hermed ansøges om tilladelse til at behandle med nusinersen (Spinraza) i henhold til Medicinrådets kriterier for ibrugtagning af nusinersen ved SMA type 2 inklusive start/stop kriterier.

Der søges ud fra den betragtning, at der er usikkerhed i forhold til sygdomsvarighed og dennes afgrænsning i forhold til in/eksklusionskriterierne i Medicinrådets anbefaling.

Det kan således ikke på den foreliggende videnskabelige dokumentationsgrundlag afgøres om en vedligeholdende effekt kan eksistere hos det enkelte barn med langsom progressiv sygdom og dermed stigende grad af handicap.

Det kan ikke med sikkerhed udelukkes at nogen effekt kan opnås og at behandlingsindikationen derfor bør vurderes individuelt (det syvende princip).

Endvidere søges fordi sundhedsministeren gentagne gange har fastslået at det syvende princip gælder og derfor skal udvirkes i praksis.

Dette efterfølges hermed.

Patienten er [klager].

Han har spinal muskelatrofi (SMA) type 2.

Han sidder i kørestol hele dagen.

Han kan holde hovedet.

Har bånd om livet i kørestolen.

Han kan anvende joystick og tastatur.

Han skal i øvrigt have hjælp til alt.

Han er velbegavet.

Han har progressiv skoliose udvikling og er netop opereret herfor.

Muskelkraft er svag.

Han kan

netop bevæge fødderne.

Muskelkraften svækkes langsomt.

Han får ikke vejrtrækningsstøtte.

…

Patienten opfylder 3 af 4 kriterier for behandling som anført nedenfor.

…

Sygdomsvarighed i CHERISH studiet

I CHERISH studiet er sygdomsvarighed defineret som barnets alder ved screening minus alderen ved sygdomsdebut.

Sygdomsdebut er imidlertid ikke nærmere defineret.

Hvorvidt der er tale om en retrospektiv betragtning efter diagnosetidspunktet, tidspunktet for forældrenes første erkendelse af mulig sygdom, tidspunktet for fagpersonernes erkendelse af progredierende muskelsvaghed, tidspunkt for genetisk diagnose eller tidspunkt for tab af konkrete færdigheder er ikke klart.

Afgrænsning af sygdomsvarighed kan således bero på forskellige definitioner og anskuelser og er behæftet med nogen usikkerhed.

Sygdomsvarigheden vil formentlig være længere end antaget.

For Medicinrådets supplerende analyser betyder det at behandlingseffekten blandt børn med lidt længere

sygdomsvarighed måske underestimeres.

Denne bias har selvsagt store implikationer for den enkelte patients behandlingsindikation da sygdomsvarigheden er en central faktor i Medicinrådets in/eksklusionskriterier.

”

Den 3. marts 2018 anmeldte klagers forældre forløbet til Patienterstatningen under henvisning til, at den manglende behandling med Spinraza betød en forringelse af klagers helbredstilstand.

Sygehus D sendte blandt andet følgende bemærkninger til sagen

”… Patienter med SMA type II har en langsomt fremadskridende forværring af deres motoriske handicap, som Spinraza i bedste fald kan bremse udviklingen af, når

behandlingen gives over mindst 6 måneder.

Hvis [klager] for 6 måneder siden var blevet sat i behandling med Spinraza kunne man i bedste fald forvente en bevaring af funktionsniveau – opbremsning i tab af hovedkontrol og tab af håndfunktion.

Det er udelukkende ved at behandle, at man kan få et billede af, om Spinraza vil kunne have en effekt på det enkelte barn.

”

Den 20. august 2018 traf Patienterstatningen afgørelse i sagen og afviste, at klager var berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsnet.

Af afgørelsen fremgår blandt andet

”Vi lægger til grund, at den behandlende læge i denne sag reelt ikke havde mulighed for at ordinere lægemidlet Spinraza, fordi lægemidlet var for dyrt set i forhold til den

dokumenterede effekt.

Der foreligger derfor en såkaldt ressourcebegrænsning.

Når en manglende behandling skyldes, at der ikke er ressourcer til at fortage den, er der allerede af den grund ikke mulighed for erstatning.

…

Det er et politisk/økonomisk spørgsmål, om de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på fx patientbehandlinger, nye lokaler eller medicin.

Det er også en politisk/økonomisk beslutning, om der skal være adgang til ny dyr medicin.

…

Der foreligger således en ressourcebegrænsning.

Som der er redegjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en

patientskade.

Patienterstatningen har ikke taget stilling til, om der foreligger en patientskade i nogen af de anmeldte sager, altså om patienterne er blevet yderligere svækkede, fordi de ikke har fået Spinraza.

Det skyldes, at vi efter fast administrativ praksis ikke realitetsbehandler en sag, hvis vi må lægge til grund, at der manglede ressourcer til den ønskede behandling.

”

Afgørelsen blev påklaget til Ankenævnet for Patienterstatningen den 18. september 2018.

Ankenævnet stadfæstede Patienterstatningens afgørelse den 1. april 2019.

Den 5. november 2018 var klagers forældre til en samtale med overlæge A med henblik på anmodning om opstart af behandling med Spinraza.

Det fremgår af klagers journal, at situationen blev drøftet, og at der blev fremlagt argumenter for og imod behandlingen.

Den 12. november 2018 ansøgte overlæge A den indklagede regions lokale lægemiddelråd om at kunne behandle klager med Spinraza.

Af ansøgningen fremgår blandt andet

”[Klager] er 9 år gammel.

Han har haft symptomer på muskelsvækkelse i 8½ år.

Han kan anvende hænder til joystick og tastatur.

Han er tynd.

Får udelukkende mad peroralt.

Får tilstrækkeligt med kalorier med tilskud af Nutrini.

Skal spise hyppigt grundet sin MCAD.

Har ikke kunstig ernæringsvej.

Vejrtrækningen er udelukkende diaphragmatisk.

Han anvender CPAP system om natten.

Desuden hostemaskine.

Har netop været igennem en lungebetændelse med atalektase.

Sidder i kørestol og skal liftes / bæres ved transfer.

Han har i kørestolen bælte om livet.

Det kan løsnes så han kan hælde kroppen lidt frem.

Holder hovedet i den forbindelse.

Der er kontrakturer af led.

Han er opereret for skoliose med indlæggelse af stav.

Sidst korrigeret i september 2018.

Grundet alder er [klager] ikke inkluderet i den gruppe af børn der kan gives standard behandling med Spinraza.

Den foreliggende litteratur tyder ikke på at behandlingseffekt kan opnås.

Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år).

Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza.

Der søges fordi [klager] har en genetisk betinget sygdom hvor der ingen kausal behandling er.

Udelukkende understøttende behandling.

Hans handicap vil progrediere over de kommende år og meget tyder på at han inden for 5 – 10 [år] skal tilkobles respirator permanent for at overleve.

Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode.

Der tænkes her specielt på at opnå at standse

forværring.

Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber.

Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære lidelser.

Der registreres ved start og hvert ½ år.

Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved [sygehus D].

Endvidere er der løbende korrespondance med [sygehus C] og [sygehus E] vedrørende monitorering.

Der anvendes fælles redskaber og fælles database.

[Klager] følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i endelig beslutning om eventuelt ophør om 2 år.

”

Det Regionale Lægemiddelråd besvarede ansøgningen den 10. december 2018.

Af svaret fremgår

” Ansøgning om behandling med nusinersen (Spinraza)

Kære [overlæge A]

Vi vender hermed tilbage mht din ansøgning om behandling med nusinersen til patienten [klager].

Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen.

Begrundelsen er, at [klager] efter det oplyste er 9 år og har haft symptomer på muskelsvind siden ca 6 mdrs alderen dvs i ca. 8,5 år.

Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlingen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut.

Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt netop i [klagers] tilfælde.

Der er derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige retningslinjer.

Denne afgørelse kan evt ankes til [koncerndirektør].

Med venlig hilsen

[Formand for Det Regionale Lægemiddelråd]

Og

[Medlem af Det Regionale Lægemiddelråd]”

Den 24. december 2018 noterede overlæge A følgende i klagers journal

”Der er søgt Det Regionale Lægemiddelråd med henblik på opstart af Spinraza til [klager].

Ansøgningen er sendt den 12.11.18, og der er svar den 10.12.18.

Herefter har besvarelsen været drøftet internt med kolleger og eksternt med kolleger fra [sygehus E] og [sygehus C].

Det Regionale Lægemiddelråd kan ikke på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgning om behandlingen.

Dette støttes op af undertegnede, som ikke vil anvende det 7. princip.

Dette begrundes i, at [klager] har et handicap.

Han er ude over den alder, hvor der er dokumenteret effekt af Spinraza, og der lægges endvidere vægt på, at jeg ikke så

gerne vil behandle med ikke effektgivende medicin til børn med handicap.

Der er ikke videnskabeligt grundlag for, at der kan forventes nogen effekt.

Skulle der opstå bivirkninger, hvis behandling alligevel gives, vil det blive set på med stort alvor både fra etisk og juridisk synsvinkel.

Kopi af ansøgning dateret 12.11.18 (side 1-9), Medicinrådets anbefaling vedr.

nusinersen .

.

.

(side 1-2) og dagens notat sendes til familien til orientering.

”

Den 27. september 2019 blev der udtaget stævning mod Ankenævnet for Patienterstatningen i en retssag, der verserer ved Vestre Landsret.

I april 2020 fremlagde Medicinrådets fagudvalg en indstilling om revurdering af anbefalingen vedrørende Spinraza.

Af indstillingen fremgår, at fagudvalget på baggrund af gennemgang af ny data vurderede, at der var belæg for, at flere patienter i Danmark med SMA type 2 og 3 ville kunne opnå betydelig effekt, hvis de fik tilbudt behandling med nusinersen.

Fagudvalget indstillede derfor til, at Medicinrådet revurderede anbefalingen for patienter med SMA type 2 og 3.

Medicinrådet besluttede på et ekstraordinært møde den 29. juni 2020 at fastholde sin anbefaling af 30. maj 2018, så anbefalingen af Spinraza som standardbehandling fortsat kun gælder for en afgrænset gruppe børn med SMA.

Af mødereferatet fremgår blandt andet

” Medicinrådet har i dag besluttet ikke at ændre sin nuværende anbefaling af nusinersen.

Det sker, fordi Rådet, efter en nøje gennemgang af de nye data som fagudvalget har indsamlet, fortsat ikke kan finde evidens for, at en større patientgruppe vil have gavn af behandlingen.

Set i lyset heraf er prisen for nusinersen fortsat for høj.

”

Rådsmedlemmerne fra Danske Patienter ønskede ikke at bakke op om konklusionen og udarbejdede efter rådsmødet en mindretalsudtalelse, som de anmodede om at få medtaget i referatet.

Heraf fremgår blandt

andet

”Danske Patienter finder, at kliniske erfaringer og Mercuri (2019) viser at børn og unge med SMA efter 5-års alderen taber funktionsevne.

Real-world-data og et opfølgningsstudie viser at behandlingen med nusinersen ret hurtigt ændrer denne udvikling for en del af patienterne.

Der er således en dokumenteret effekt.

Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut er nået frem til en konklusion om, at der ikke er evidens for at nusinersen har effekt for en større patientgruppe.

Medicinrådet har således uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet til hele børne- og ungegruppen.

…

Danske Patienter er uenige i denne tilsidesættelse af faglige eksperters vurdering og i at den relevante patientgruppe som følge heraf ikke får tilbudt behandling.

”

Den 9. juli 2020 tog overlæge A kontakt til lægelig direktør på sygehus D vedrørende muligheden for at kunne tilbyde behandling med Spinraza til enkelte børn med SMA, heriblandt klager.

Af mailen fra overlæge A fremgår

”Kære [lægelig direktør],

3-4 forældre presser for at få deres børn i behandling - selv om Medicinrådet har sagt nej igen.

Hver gang I melder ud offentligt at prisen er for høj så tolker de, at deres børn "ikke er nok værd".

Er der nogen muligheder for at man på [sygehus D]/regionalt kunne overveje at imødekommer dem med en behandling i en 2 års periode og samtidig en tæt opfølgning på effekt?

MVH [overlæge A]”

Den 24. juli 2020 afviste lægelig direktør på sygehus D med henvisning til Medicinrådets anbefalinger, at de pågældende børn, herunder klager, kunne tilbydes behandling med Spinraza.

Af den lægelige direktørs mail fremgår blandt andet

”Tak for mail!

Jeg forstår til fulde forældre og patienters frustration.

Medicinrådet har diskuteret sagen meget grundigt flere gange - bl.a. på rådets seneste to møder.

Man har gennemgået alle foreliggende datasæt, men må desværre konstatere at der ikke er dokumenteret effekt af behandlingen ud over i de grupper, som allerede er omfattet af anbefalingerne om behandling.

På den baggrund har

man ikke ændret Medicinrådets anbefalinger.

Referatet fra det sidste møde er blevet kritiseret, fordi man netop kan få den opfattelse, som du sigter til.

Men det er grundlæggende den manglende dokumentation af effekt, der er problemet.

På den baggrund mener jeg desværre ikke, at behandlingsindikationen kan udvides.

Som du sikkert ved, så er andre præparater på vej og det første af disse kommer snart med data.

Vi kan håbe på, at disse data kan dokumentere effekt i en større gruppe af patienterne, men jeg har endnu ikke ses data.

Ring gerne, hvis du har brug for uddybning!

Og du er velkommen til at sende evt nye data.

”

Klagers forældre tog kontakt til overlæge A den 11. august 2020 og igen den 8. september 2020 med henblik på at få igangsat behandling med Spinraza.

Klager forældre anmodede blandt andet om, at der på ny blev foretaget en konkret vurdering af igangsætning af Spinraza til klager.

Den 9. september 2020 svarede overlæge A klagers forældre følgende

”Jeg har drøftet med sygehusledelsen og der er ikke grønt lys for nogen - og altså heller ikke for [klager].

Jeg søger ikke individuelt til nogen med dette som grundlag.

Det er utænkeligt at - og helt forkert - hvis den regionale lægemiddelkomite vil gå imod Medicinrådets beslutning (som er en beslutning taget over 3 runder).

Jeg kobler ikke børn til forskningsprojekter på eget initiativ og som jeg ikke deltager i.

Men vil koble på til kollega i DK hvis en kollega i DK kommer til at deltage i projekt.

Det er ikke tilfældet nu.

”

Den 26. oktober 2020 indgav klagers forældre en klage til den indklagede region over Det Regionale Lægemiddelråds afgørelse af 10. december 2018.

Koncerndirektøren traf afgørelse den 26. november 2020, hvori han fandt, at der ikke var grundlag for at imødekomme ansøgningen om behandling med Spinraza.

Af afgørelsen fremgår blandt andet

”Du har i klagen oplyst, at det har været muligt at behandle [klager] med Spinal Muskel Atrofi II siden EMA godkendelse af Spinraza i 2017.

Medicinrådet, der har en vejledende rolle, har afvist Spinraza som standardbehandling, hvorfor lægen skulle igennem Det Regionale Lægemiddelråd, som afviste behandling med henvisning til Medicinrådets anbefaling.

Du har hertil oplyst, at lægen lavede en faglig vurdering som efterfølgende blev afvist ud fra en anbefaling, der ikke grunder i en faglig vurdering.

Du gør endvidere opmærksom på, at Danmark er det eneste vestlige land, som ikke behandler med Spinraza.

Du har ved mail af 4. november 2020 supplerende oplyst, at du klager over Det Regionale Lægemiddelråds manglende vilje til at behandle med udgangspunkt i et rådgivende organs anbefaling (Medicinrådet) og heraf manglende faglige vurdering.

Jeg finder ikke anledning til at tilsidesætte Det Regionale Lægemiddelråds afgørelse af 10. december 2018.

Jeg er således enig i, at der ikke var grundlag for at imødekomme ansøgningen om behandling med nusinersen (Spinraza) til [klager].

Jeg henviser til begrundelsen for afgørelsen og kan desuden oplyse, at afgørelsen tog udgangspunkt i, at [klager] ikke opfyldte kriterierne for at modtage behandling med nusinersen (Spinraza), og at der i ansøgningen ikke var anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt netop i hans tilfælde.

Lægemiddelrådet fandt således ikke grundlag for i [klagers] tilfælde at afvige fra de almindelige retningslinjer.

Afgørelsen grunder således i en faglig vurdering.

…

Jeg kan oplyse, at det er Styrelsen for Patientklager, der har kompetencen til at behandle en klage over den sundhedsfaglige behandling, som [klager] har modtaget.

Jeg bemærker i den forbindelse, at det fremgår af styrelsens brev af 10. oktober 2020 til dig, at styrelsen vil behandle din klage over behandlingen på [sygehus D] og din klage over manglende henvisning til behandling i udlandet.

Jeg bemærker endvidere, at hvis du ønsker at klage over Lægemiddelstyrelsen, kan du sende en klage til Sundheds- og Ældreministeriet.

Denne afgørelse er endelig.

Der kan ikke klages over afgørelsen til anden administrativ myndighed.

Venlig hilsen

[Koncerndirektør]”

I efteråret 2020 indgav klagers forældre ligeledes en klage til Styrelsen for Patientklager over, at klager ikke havde modtaget korrekt behandling på sygehus D i forbindelse med, at det den 24. december 2018 blev vurderet, at klager ikke skulle behandles med Spinraza, og i forbindelse med, at det den 9. september 2020 blev vurderet, at klager ikke skulle indstilles til en ny vurdering af muligheden for behandling med Spinraza.

Styrelsen for Patientklager traf afgørelse den 14. juni 2021.

Styrelsen for Patientklager vurderede, at der ikke var grundlag for at kritisere sygehus D for behandlingen.

Klagen blev modtaget i Ligebehandlingsnævnet den 23. juni 2021.

Klager fremsatte i klagen en påstand om betaling af en godtgørelse på 100.000 kr.

Klager har til sagen for nævnet fremlagt en lang række bilag.

Klager har blandt andet fremlagt en ergoterapeutisk status af 3. marts 2021, hvoraf fremgår, at der er sket en stor tilbagegang i klagers håndfunktion.

Klager har desuden fremlagt en kommunal handleplan af 26. oktober 2017 omhandlende blandt andet aflastning, nattehjælp og anden form for støtte til klager og hans forældre.

Klager har derudover fremlagt en artikel af 23. august 2018 fra Sundhedspolitisk Tidsskrift med overskriften ”Minister: Det syvende princip SKAL følges”.

Af artiklen fremgår blandt andet

” Endnu engang slår sundhedsminister Ellen Trane Nørby (V) fast, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det - også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling.

En ny afgørelse fra Patienterstatningen har ellers sendt en bombe under lægernes frie ordinationsret.

Afgørelsen afviser syv sager om manglende behandling med det

ekstremt dyre lægemiddel Spinraza med begrundelsen, at lægerne pa grund af den høje pris reelt ikke har haft adgang til at ordinere medicinen.

Behandlingen af en

enkelt patient vil koste flere millioner kroner om året.

…

"Det syvende princip handler i høj grad om at sikre alle den rigtige behandling – også når medicinalproducenterne sætter urimeligt høje priser," siger Ellen Trane Nørby, der

nu vil indkalde Folketingets sundhedsordførere til et møde om sagen.

”

Klager har fremlagt Danske Regioners notat om en ny model for vurdering af lægemidler af 4. april 2016.

Klager har ligeledes fremlagt uddrag fra metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi.

Klager har også fremlagt uddrag fra håndbog for Medicinrådets proces og metode vedrørende nye lægemidler og indikationsudvidelser.

Klager har desuden fremlagt dokumentation, der beskriver Hammersmith Functional Motor Scale Expanded – HFMSE.

Klager har derudover fremlagt norsk og svensk materiale, og hertil oplyst, at Medicinrådets afvisning af Spinraza som standardbehandling adskiller sig fra de anbefalinger, der blev givet i Norge og Sverige på cirka samme tidspunkt.

Parternes bemærkninger

Klager gør gældende, at han er blevet forskelsbehandlet på grund af handicap, og at Ligebehandlingsnævnet kan og bør behandle klagen.

Spørgsmålet om afvisning

Det centrale spørgsmål i denne sag er, om afslaget fra den indklagede region udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, fordi beslutningen om ikke at tilbyde klager behandling med Spinraza tager udgangspunkt i en vurdering fra Medicinrådet, der i sig selv er udtryk for ulovlig forskelsbehandling.

Det er klagers synspunkt, at de kriterier for kategorisering af lægemidlets merværdi, som Medicinrådets vurdering af Spinraza er baseret på, er udtryk for ulovlig indirekte forskelsbehandling på grund af handicap, idet kriterierne ikke tager højde for, hvilken betydning effekten af Spinraza kan have for patienter med en progredierende og betydelig nedsat funktionsevne.

De opstillede kriterier stiller derved gruppen af patienter med SMA type 2 ringere end andre patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser, og er derfor egnet til at ramme klager uforholdsmæssigt hårdt.

Såfremt det kan lægges til grund, at grundlaget for Medicinrådets anbefalinger vedrørende Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA er udtryk for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, da udgør det ligeledes ulovlig forskelsbehandling, hvis et konkret afslag på behandling med Spinraza alene baseres på Medicinrådets anbefalinger.

Klager ønsker, at Ligebehandlingsnævnet tager stilling til, 1) om de effektmål til brug for vurderingen af merværdien af Spinraza, som Medicinrådet har opstillet, herunder særligt effektmålet motorisk funktion, udgør et tilsyneladende neutralt kriterium, der stiller klager ringere end patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser, 2) om de ansvarlige ved den indklagede region har udsat klager for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap i strid med handicapdiskriminationslovens § 5 ved at basere afslaget på behandling med Spinraza på Medicinrådets anbefalinger, herunder Medicinrådets vurdering af merværdien af Spinraza, og 3) om klager som følge af denne forskelsbehandling er berettiget til godtgørelse efter handicapdiskriminationslovens § 11, stk. 1.

Klager beder ikke Ligebehandlingsnævnet om at tage stilling til, om klager er berettiget til behandling eller ej.

Klager beder heller ikke Ligebehandlingsnævnet om at tage stilling til, om klager er påført en patientskade som følge af den manglende behandling med Spinraza og i den sammenhæng, om klager er berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsnet.

Klagen omhandler ikke det materielle indhold i den konkrete sundhedsfaglige beslutning, men den måde som medicinprioritering bestemmes på.

Ligebehandlingsnævnet er det eneste organ foruden domstolene, der har kompetence til at vurdere, om måden, hvorpå medicinprioritering bestemmes, er i strid med ligebehandlingslovgivningen eller ej.

Såfremt der foreligger ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, er Ligebehandlingsnævnet ligeledes det eneste administrative organ, der kan tilkende klager en godtgørelse efter handicapdiskriminationsloven.

Klager bemærker, at det ikke er reguleret i lovgivningen, hvordan Medicinrådet og regionerne skal prioritere og vurdere nye lægemidler.

Medicinrådets vurderinger af, hvorvidt nye lægemidler skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som standardbehandling, hviler som udgangspunkt på følgende grundlag: Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi, omkostningsanalyse foretaget af regionernes indkøbsorgan, Amgros, samt Folketingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler.

Klager gør gældende, at dette grundlag for Medicinrådets anbefalinger ikke har karakter af lovgivning, ligesom Medicinrådets anbefalinger ikke har karakter af forvaltningsretlige afgørelser.

Medicinrådets anbefalinger er vejledende, og med Folketingets syv overordnede principper for prioriteringer inden for sygehusmedicin er det forudsat, at der ved den enkelte region kan træffes beslutning om at fravige Medicinrådets anbefalinger, jf. det 7. princip om adgang til behandling.

Adgangen til at fravige Medicinrådets anbefalinger og proceduren herfor er heller ikke reguleret i lovgivningen, men beskrevet i Danske Regioners vejledning om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet.

På baggrund heraf er det klagers opfattelse, at det afslag på behandling med lægemidlet Spinraza, som den indklagede region har meddelt klager, er udtryk for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, og ikke anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning.

Det er derfor også klagers opfattelse, at Ligebehandlingsnævnet er kompetent til at behandle sagen.

Forskelsbehandling på grund af handicap

Det var i strid med handicapdiskriminationslovens § 5, at klager i december 2018 og igen i september 2020 fik afslag på behandling med lægemidlet Spinraza.

Klager har et handicap i handicapdiskriminationslovens forstand.

Som følge af sin muskelsvindsygdom, SMA type 2, har han en fysisk funktionsnedsættelse, der i samspil med forskelligartede barrierer hindrer ham i at deltage i samfundslivet på lige vilkår med andre.

Den behandlingsansvarlige læge ved den indklagede regions afslag på at ordinere lægemidlet Spinraza til klager uden for Medicinrådets anbefalinger om standardbehandling var i strid med handicapdiskriminationslovens forbud mod indirekte forskelsbehandling.

Den behandlingsansvarlige læges tilslutning til Det Regionale Lægemiddelråds afgørelse af 10. december 2018, som stadfæstet ved koncerndirektørs afgørelse af 26. november 2020, udgør ulovlig forskelsbehandling, fordi afgørelsen fra Det Regionale Lægemiddelråd og dermed overlægens beslutning bygger på grundlaget for Medicinrådets anbefalinger vedrørende Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA, herunder Medicinrådets kategorisering af lægemidlets merværdi, der i sig selv udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap.

Den behandlingsansvarlige læges beslutning om ikke på ny at ansøge Det Regionale Lægemiddelråd om mulighed for at behandle klager med Spinraza i september 2020 med henvisning til afslaget af 24. juli 2020 fra lægelig direktør hos sygehus D 2020 udgør ligeledes ulovlig forskelsbehandling, idet begrundelsen for dette afslag ligeledes tager udgangspunkt i Medicinrådets anbefalinger vedrørende Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA.

Den indklagede region har herved udsat klager for ulovlig forskelsbehandling ved ikke at sikre, at der forelå en selvstændig vurdering af, hvorvidt et afslag på behandling med Spinraza, der alene baserede sig på Medicinrådets anbefaling, ville ramme klager urimelig hårdt.

Regionen var ikke bundet af Medicinrådets anbefaling og havde

en selvstændig forpligtelse til at overholde diskriminationsforbuddet.

Medicinrådets vurdering var egnet til at ramme klager urimeligt hårdt, idet kriterierne for kategorisering af lægemidlers merværdi stiller gruppen af patienter med SMA type 2 ringere end andre patienter uden handicap, og idet Medicinrådet ikke har taget højde for, hvilken betydning effekten af Spinraza kan have for patienter, som har en

betydelig nedsat funktionsevne.

Medicinrådet er et rådgivende råd, og det er den behandlingsansvarlige læge, der i sidste ende vurderer, om der er grundlag for at fravige Medicinrådets anbefalinger.

Den behandlingsansvarlige læge har derfor også et ansvar for at sikre sig, at han ikke træffer en afgørelse om afslag på behandling med et lægemiddel, som udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, fordi den pågældende afgørelse tager afsæt i en anbefaling fra Medicinrådet, der i sig selv er udtryk for ulovlig forskelsbehandling.

Samtidig har den enkelte region som arbejdsgiver et ansvar for at sikre, at rammerne for den behandlingsansvarlige læges arbejde muliggør, at vedkommende kan beslutte at fravige Medicinrådets anbefalinger, hvis et afslag på behandling vil udgøre ulovlig forskelsbehandling.

På den baggrund er regionen rette indklagede, da Det Regionale Lægemiddelråds afgørelse af 10. december 2018, som stadfæstet ved koncerndirektørs afgørelse af 26. november 2020, samt lægelig direktør ved sygehus D’s afslag af 24. juli 2020 må anses som et pålæg om at afslå behandling med Spinraza på grundlag af Medicinrådets anbefalinger, og dermed en instruktion om at forskelsbehandle.

Under behandlingen af sagen om patienterstatning har det været omtvistet, hvorvidt den behandlingsansvarlige læge reelt havde mulighed for at ordinere Spinraza til klager, eller om denne mulighed var afskåret som følge af ressourcemæssige prioriteringer i regionen.

Dette stridspunkt er uden betydning for nærværende sag om ulovlig

forskelsbehandling.

Det centrale er, at Spinraza er og var et tilgængeligt lægemiddel og kunne være indkøbt af den indklagede region, herunder i december 2018 og i september 2020.

Det må således lægges til grund, at det ville have været muligt for klager at modtage behandling med Spinraza i den indklagede region.

Den enkelte regions ressourcemæssige prioriteringer, herunder spørgsmålet om, hvorvidt de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på medicin, skal foretages under hensyntagen til og respekt for det grundlæggende forbud mod forskelsbehandling på grund af handicap.

Økonomiske og ressourcemæssige hensyn kan ikke generelt gå forud for eller tilsidesætte forpligtelsen til at behandle mennesker med handicap lige.

Den indklagede region burde således uanset Medicinrådets anbefaling om ikke at ibrugtage Spinraza som standardbehandling have sørget for, at der i regionens regi blev foretaget en vurdering af, om afgørelsen i forhold til klager var udtryk for ulovlig forskelsbehandling.

En sådan vurdering blev ikke foretaget hverken af den behandlingsansvarlige læge, Det Regionale Lægemiddelråd, koncerndirektør ved regionen eller af den lægelige direktør hos sygehus D.

Tværtimod fremgår det af sagens akter, at Medicinrådets anbefaling har været udslagsgivende for beslutningen om at afslå behandling med

Spinraza til klager.

Medicinrådets anbefalinger af, hvorvidt Spinraza skulle ibrugtages som standardbehandling til patienter med SMA af henholdsvis 12. oktober 2017 og 30. maj 2018 hviler i betydelig grad på kategoriseringen af merværdien af Spinraza.

På baggrund af Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza sammenholdt med Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza gør klager gældende, at effektmålene til brug for vurderingen af merværdien af Spinraza er udformet på en sådan måde, at det stiller klager ringere end andre patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser.

De krav der stilles til effekten og dermed merværdien af Spinraza, er egnet til at forskelsbehandle klager, idet grænsen på den af indklagede anvendte skala ikke tager højde for, at selv små forbedringer eller blot en bevaring af en bestemt funktion – svarende til en mindre stigning på skalaen – kan have afgørende betydning for det enkelte individs, og i dette tilfælde klagers, livskvalitet og autonomi.

Såfremt behandlingen med Spinraza for eksempel betyder, at en patient med SMA type 2 opretholder en funktionsdygtig pegefinger eller forbedrer motorikken i den ene hånd, vil en sådan opretholdelse eller forbedring givetvis alene blive registreret som en stigning på meget få eller ingen point på skalaen.

En sådan stigning vil af

Medicinrådet blive klassificeret som en klinisk forskel, der ikke er relevant, og effekten vil blive vurderet som en lille merværdi for patienter med SMA type 2.

For patienter med SMA type 2 kan en sådan effekt imidlertid have væsentlig betydning for den enkeltes hverdag og livsførelse, fordi motorikken i den ene hånd eller en fungerende pegefinger kan være en af de få selvstændige funktioner, som vedkommende har tilbage, og samtidig en funktion, som kan være helt afgørende for, om patienten for eksempel kan drikke af en kop, holde bestik, skrive på en computer, styre sin kørestol eller i øvrigt anvende diverse hjælpemidler.

Klager gør på den baggrund gældende, at det udgør ulovlig indirekte forskelsbehandling, at Medicinrådet ved vurderingen af effekten af Spinraza undlod at tage højde for, hvilken betydning behandlingen ville have for patienternes motoriske kunnen set i sammenhæng med deres livsførelse og trivsel.

En forbedring eller bevaring af en fysisk funktion, der kan være af mindre betydning for en person uden svær og kronisk nedsat funktionsevne, vil kunne være helt afgørende for personer med SMA.

Effektmålet for motorisk funktion, herunder det fastsatte krav til mindste klinisk relevante forskel på den anvendte skala, udgør således et tilsyneladende neutralt kriterium, der stiller personer med betydelige, kroniske funktionsnedsættelser ringere end personer uden eller med mindre funktionsnedsættelser, eftersom effektmålet

undervurderer den effekt medicinen i praksis kan have for førstnævnte gruppe.

Klager er på den baggrund konkret og mærkbart berørt af den forskelsbehandling, der ligger i de opstillede krav til effekten af Spinraza, idet han som SMA type 2-patient tilhører en patientgruppe med betydelige og kroniske funktionsnedsættelser.

For så vidt angår vurderingen af behandlingseffekterne ved Spinraza er det væsentligt at være opmærksom på, at målgruppen består af børn under udvikling med en progredierende sygdom.

Disse forhold taler for, at der generelt stilles lempeligere krav til effekten af lægemidlet.

Klager gør i den forbindelse gældende, at det præspecificerede mål for motorisk funktion stiller for strenge krav til effekten af Spinraza ved behandling af patienter med SMA type 2.

Den valgte grænse ligger langt over den klinisk relevante forskel som er blevet accepteret i andre lande, herunder Sverige og Norge.

Medicinrådets vurdering stiller patienter med en progredierende, kronisk sygdom ringere, idet rådet ikke har lagt vægt på de langsigtede effekter af at forsinke eller stabilisere udviklingen af sygdommen.

Med afvisningen af Spinraza som standardbehandling adskiller Medicinrådets anbefaling sig således fra de anbefalinger, der blev givet i Norge og Sverige omtrent på samme tidspunkt.

I perioden fra Spinraza blev introduceret på det danske marked i 2017 og frem, er klagers helbred og motorik gradvist blevet forværret.

Klager har blandt andet oplevet en forværring af sin vejrtrækningsevne og hostekraft.

I hans patientjournal er det i denne periode blandt andet noteret, at klager har væsentlig nedsat luftskifte på venstre side, og at hostemaskine og CPAP formentlig vil blive en fast del af hans hverdag.

Klager har desuden oplevet en gradvis svækkelse af muskelkraft og et væsentligt funktionstab blandt andet i forhold til hovedkontrol, arme og i særdeleshed håndfunktion, herunder væsentligt nedsat følelse i fingrene på højre hånd.

Forværringen af klagers helbred og motoriske kunnen samt tabet af betydelige færdigheder har haft en mærkbar negativ indvirkning på hans hverdag og trivsel.

Uanset at en opretholdelse eller forbedring af eksempelvis klagers håndfunktion ikke er nok til at opnå en tilstrækkeligt effekt på skalaen, er det en funktion, som tilfører betydelig værdi til klagers dagligdag.

Bevaring af klagers håndfunktion har eksempelvis betydning for hans evne til at spise og drikke, skrive på computer og styre sin joystick-kørestol.

For klager kan behandling med Spinraza således være forbundet med bevaring af funktioner, som blandt andet er helt centrale for hans skolegang, sociale liv og personlige mobilitet.

Sygehus D anerkendte ved bemærkninger til anmeldelsen af behandlingsskaden til Patienterstatningen, at der kunne være sket en forsinkelse eller hindring af den langsomt fremadskridende nedsættelse af klagers funktionsniveau.

Der er derfor påvist faktiske omstændigheder, som skaber en formodning for, at klager har været udsat for ulovlig forskelsbehandling på grund af sit handicap.

Det er herefter op til indklagede at føre bevis for, at forskelsbehandlingen kan retfærdiggøres, jf. handicapdiskriminationslovens § 10.

Den ringere behandling, som klager har været udsat for som følge af den manglende behandling med Spinraza, har medført en alvorlig og væsentlig forværring af hans helbredstilstand, herunder motorik og fysiske formåen.

Godtgørelsesniveauet bør stå i et rimeligt forhold hertil.

Klager om godtgørelsens størrelse henvist til Ligebehandlingsnævnets afgørelse med sagsnr.

18-1769.

Klager gør gældende, at godtgørelsesniveauet i nærværende sag bør være væsentligt højere, idet den manglende behandling med Spinraza for klager har været forbundet med tab af livsvigtige funktioner og en særdeles alvorlig helbredsmæssig forværring i relation til førlighed og fysisk formåen.

Det er desuden en skærpende omstændighed, at afslaget på behandling med Spinraza udgør diskrimination i forhold til en beskyttet rettighed i form af retten til sundhed.

Retten til sundhed er blandt andet beskyttet i FN’s Handicapkonventions artikel 25, som i litra b fastslår, at mennesker med handicap bør gives de sundhedsydelser, som de

specifikt har brug for på grund af deres handicap, herunder tilbud med sigte på at minimere og forebygge yderligere handicap.

Ligebehandlingsnævnets bemærkninger og konklusion

Ligebehandlingsnævnet behandler klager over forskelsbehandling på grund af handicap uden for arbejdsmarkedet efter lov om forbud mod forskelsbehandling på grund af handicap (handicapdiskriminationsloven).

Det fremgår af handicapdiskriminationsloven, at ingen må udsætte en anden person for direkte eller indirekte forskelsbehandling på grund af dennes handicap.

Forbuddet mod forskelsbehandling gælder for al offentlig og privat virksomhed på alle områder i samfundet.

Forbuddet gælder dog ikke for udøvelse af aktiviteter af rent privat karakter.

Ligebehandlingsnævnet bemærker, at handicapdiskriminationsloven efter forarbejderne til loven ikke finder anvendelse på det materielle indhold i afgørelser truffet af offentlige forvaltningsmyndigheder eller i love vedtaget af Folketinget.

Det vil sige, at nævnet ikke kan tage stilling til anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning.

For så vidt angår klager over sagsbehandling, som er foretaget af den offentlige forvaltning, må Ligebehandlingsnævnet tage stilling til, om klagen reelt vedrører forskelsbehandling, eller om klagen alene drejer sig om anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning.

Klagen angår spørgsmålet om forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at overlæge A i den indklagede region meddelte klager, der er diagnosticeret med SMA type 2, afslag på behandling med lægemidlet Spinraza.

Klagen angår på den baggrund en beslutning truffet af regionen om at afslå behandling med lægemidlet Spinraza.

Overlæge A meddelte den 24. december 2018 klager afslag på behandling.

Overlæge A begrundede afslaget med henvisning til Medicinrådets og Det Regionale Lægemiddelråds anbefalinger og udtalelser.

Overlæge A anførte videre, at han ikke ville benytte sig af Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler, hvorefter det ud fra en konkret lægefaglig vurdering er muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling.

Overlæge A meddelte den 9. september 2020 igen klager afslag på behandling.

Overlæge A begrundede også dette afslag med henvisning til Medicinrådets beslutning, og at han ikke ville søge om individuel behandling til klager.

Efter det, der er oplyst og fremlagt af klager, vurderer nævnet, at klagen vedrører indholdet i overlæge A’s sundhedsfaglige skøn, hvori indgik beslutningen om ikke at anvende Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler.

Nævnet finder, at der er tale om en beslutning af så væsentlig betydning for klager, at beslutningen må anses for en afgørelse i forvaltningslovens forstand.

En sådan afgørelse truffet af en offentlig myndighed falder uden for anvendelsesområdet for handicapdiskriminationsloven.

Ligebehandlingsnævnet kan derfor ikke behandle klagen.

Det bemærkes, at nævnet efter indholdet af klagen sammenholdt med oplysningerne i sagen ikke har fundet anledning til at foretage partshøring af den indklagede region.

Retsregler

Afgørelsen er truffet efter følgende bestemmelser

Lov om Ligebehandlingsnævnet

Handicapdiskriminationsloven

1

Medicinrådets anbefaling

-

2-3 SMN2-kopier

-

alder ved symptomdebut maks.

6 måneder

-

ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behandling

-

mindst 2 SMN2-kopier

-

alder ved symptomdebut maks.

24 måneder

-

maks.

4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling

-

ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO 2 uden assisteret ventilation.

•

§ 1, stk. 1, og stk. 5, om nævnets kompetence

•

§ 6, stk. 2, om principiel behandling

•

§ 9, stk. 1, om klagebehandling

•

§ 12, stk. 1, om klagebehandling

•

§ 2, om lovens anvendelsesområde

•

§ 5, stk. 1-3, om forbud mod forskelsbehandling¬