Compulsory state reimbursement of off-label medications: Limitation of individual patient rights under national health insurance protocols

Şedinţa publică din data de 5 noiembrie 2024

Asupra recursului de faţă;

Din examinarea lucrărilor din dosar, constată următoarele:

I. Circumstanţele cauzei

1. Obiectul cererii de chemare în judecată

Prin cererea înregistrată pe rolul Curţii de Apel Timişoara, secţia de contencios administrativ şi fiscal, sub nr. x/2023, la data de 07.07.2023, reclamanta A., în contradictoriu cu pârâţii Guvernul României, Ministerul Sănătăţii şi Casa Naţională de Asigurări de Sănătate, a solicitat ca prin hotărârea ce se va pronunţa să se dispună obligarea pârâţilor la includerea în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008, în regim de compensare 100%, a medicamentului ALPELISIB (denumire comercială PIQRAY) pentru indicaţia terapeutică "cancer mamar local avansat sau metastatic, cu receptori hormonali (hr) pozitivi, fără receptor 2 al factorului uman de creştere epidermică (her2), cu mutaţie pik3ca, după progresia bolii în urma administrării unui tratament endocrin în monoterapie."

2. Soluţia instanţei de fond

Prin sentinţa civilă nr. 755/2023 din 15 decembrie 2023, Curtea de Apel Timişoara, secţia de contencios administrativ şi fiscal a respins excepţia inadmisibilităţii acţiunii; a respins excepţia prematurităţii; a respins excepţia lipsei calităţii procesuale active a reclamantei; a respins excepţia lipsei calităţii procesuale pasive a pârâţilor Ministerul Sănătăţii şi Casa Naţională de Asigurări de Sănătate; a respins ca neîntemeiată acţiunea formulată de reclamanta A., în contradictoriu cu pârâţii Guvernul României, Ministerul Sănătăţii şi Casa Naţională de Asigurări de Sănătate.

3. Calea de atac exercitată

Împotriva acestei sentinţe a declarat recurs reclamanta A., întemeiat pe dispoziţiile art. 488 alin. (1) pct. 8 C. proc. civ., solicitând admiterea acestuia, casarea hotărârii pronunţate, iar pe fond admiterea cererii de chemare in judecată.

În motivarea recursului, recurenta-reclamantă a susţinut că, deşi ANMDM şi-a îndeplinit obligaţia legală de a evalua medicamentul, pentru ca pacienţii să poată beneficia efectiv de acest medicament cu titlu gratuit, conform legislaţiei române, autorităţile competente, pârâţii în prezenta cauza, mai trebuie să desfăşoare o serie de demersuri, astfel: a) trebuie să se adopte de către Guvernul României o decizie (hotărâre de Guvern) de includere a medicamentului pe Lista de compensate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008 (potrivit art. 242 alin. (1) din Legea nr. 95/2006); b) potrivit art. 4 din Hotărârea Guvernului nr. 720/2008 trebuie să se adopte de către Ministerul Sănătăţii şi Casa Naţională de Asigurări de Sănătate protocolul terapeutic pentru combinaţia de medicamente, prin completarea Ordinului ministrului sănătăţii şi al preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate nr. 564/499/2021.

Până la data introducerii prezentei acţiuni în instanţă, pârâţii nu au adoptat proiectul de hotărâre de Guvern pentru completarea Hotărârii Guvernului nr. 720/2008 şi nici nu au adoptat protocolul terapeutic (completarea Ordinul ministrului sănătăţii nr. 564/499/2021) cu privire la acest medicament.

4. Apărările formulate în cauză

Intimaţii-pârâţi Guvernul României şi Ministerul Sănătăţii au formulat întâmpinări prin care au invocat excepţia nulităţii recursului, solicitând în principal anularea recursului, ca nemotivate şi, în subsidiar, au solicitat respingerea recursului, ca nefondat, apreciind că sentinţa recurată este temeinică şi legală, fiind dată cu aplicarea corectă a normelor de drept material incidente situaţiei de fapt reţinute, nefiind susceptibilă de criticile formulate.

Intimatul-pârât Ministerul Sănătăţii a precizat că a fost emisă Decizia nr. 914/06.07.2021, care confirmă faptul că Agenţia Naţională a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale a analizat afecţiunea de la care face referire reclamanta şi a decis neincluderea pe Listă a medicamentului Alpelisib (denumire comercială Piqray), pentru indicaţia terapeutică "cancer mamar, local avansat sau metastazic, cu receptori hormonali (HR) pozitivi, fără receptor 2 al factorului uman de creştere epidemică (HER2), cu mutaţie PIK3CA, după progresia bolii în urma administrării unui tratament endocrin în monoterapie".

5. Alte aspecte procesuale

În şedinţa publică de la termenul de judecată din 5 noiembrie 2024, Înalta Curte a respins excepţia nulităţii recursului pentru neîncadrarea în motivele de casare, invocată de intimaţii-pârâţi Ministerul Sănătăţii şi Guvernul României prin întâmpinări, pentru considerentele expuse în practicaua prezentei decizii.

II. Considerentele şi soluţia Înaltei Curţi asupra recursului

Analizând sentinţa recurată prin prisma criticilor formulate de recurenta-reclamantă şi a apărărilor invocate de intimaţii-pârâţi prin întâmpinările formulate în cauză, raportat la normele legale aplicabile, Înalta Curte constată că recursul este nefondat şi îl va respinge pentru motivele ce vor fi arătate în continuare.

Instanţa de contencios administrativ şi fiscal a fost învestită cu o cerere, prin care reclamanta A. a solicitat, în contradictoriu cu pârâţii Guvernul României, Ministerul Sănătăţii şi Casa Naţională de Asigurări de Sănătate, să se dispună, în principal, obligarea pârâţilor la includerea în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiată asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, în regim de compensare 100% (fără contribuţie personală), a medicamentului Alpelisib (denumire comercială Piqray) pentru indicaţia terapeutică "cancer mamar local avansat sau metastatic, cu receptori hormonali (hr) pozitivi, fără receptor 2 al factorului uman de creştere epidermică (her2), cu mutaţie pik3ca, după progresia bolii în urma administrării unui tratament endocrin în monoterapie."

Acţiunea a fost respinsă prin sentinţa recurată, reclamanta înţelegând să formuleze recurs, motivat de argumente circumscrise prevederilor art. 488 alin. (1) pct. 8 C. proc. civ., care privesc interpretarea şi aplicarea greşită a normele de drept material care reglementează metodologia legală privind includerea unui medicament în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii pe bază de prescripţie medicală, pe care Înalta Curte le apreciază ca fiind nefondate.

Potrivit prevederilor Ordinului ministrului sănătăţii nr. 861/2014 pentru aprobarea criteriilor şi metodologiei de evaluare a tehnologiilor medicale, a documentaţiei care trebuie depusă de solicitanţi, a instrumentelor metodologice utilizate în procesul de evaluare privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe baza de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, precum şi a căilor de atac, cu modificările şi completările ulterioare, Agenţia Naţională a Medicamentului si Dispozitivelor Medicale este autoritatea naţională care evaluează fiecare medicament pentru includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea, excluderea medicamentelor, adăugarea/mutarea unei DCI compensate în/din Lista, propunând Ministerului Sănătăţii Lista de medicamente care se aprobă prin hotărâre a Guvernului.

Medicamentul Alpelisib (denumire comercială Piqray) este inclus în Lista aprobată prin H.G. nr. 720/2008, însă pentru alte indicaţii terapeutice decât cea de care suferă reclamanta, ceea ce înseamnă că o eventuală prescriere a acestui medicament va fi făcută off-label.

Aşadar, în analiza asupra dreptului pe care îl are recurenta, persoană fizică care a fost diagnosticată cu "cancer mamar local avansat sau metastatic, cu receptori hormonali (hr) pozitivi, fără receptor 2 al factorului uman de creştere epidermică (her2), cu mutaţie pik3ca, după progresia bolii în urma administrării unui tratament endocrin în monoterapie", conform actelor medicale depuse la dosar, şi căreia i-a fost recomandat tratamentul cu medicamentul Alpelisib (denumire comercială Piqray), de a obliga pârâţii la includerea acestui medicament în Listă, trebuie pornit de la actul normativ care reglementează această procedură, respectiv de la Ordinul MS nr. 861/2014.

Art. 243 din Legea nr. 95/2006 prevede "(1) Criteriile de evaluare a tehnologiilor medicale, a documentaţiei care trebuie depusă de solicitanţi, a instrumentelor metodologice utilizate în procesul de evaluare privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate se aprobă prin ordin al ministrului sănătăţii, la propunerea ANMDM.

(2) Metodologia de evaluare privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, precum şi căile de atac se aprobă prin ordin al ministrului sănătăţii, la propunerea ANMDM".

În conformitate cu aceste prevederi legale a fost emis de către ministrul sănătăţii Ordinul nr. 861/2014 pentru aprobarea criteriilor şi metodologiei de evaluare a tehnologiilor medicale, a documentaţiei care trebuie depusă de solicitanţi, a instrumentelor metodologice utilizate în procesul de evaluare privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, precum şi a căilor de atac.

În anexa 1 a acestui ordin sunt stabilite criteriile de evaluare a tehnologiilor medicale privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Listă; anexa nr. 2 a ordinului cuprinde Metodologia de evaluare a tehnologiilor medicale privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Listă, precum şi căile de atac; anexa nr. 3 a ordinului vizează documentaţia care trebuie depusă de solicitanţi, instrumentele metodologice utilizate în procesul de evaluare privind includerea, extinderea indicaţiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Listă; anexa nr. 4 a ordinului cuprinde modelul de cerere care trebuie depusă de solicitanţi la registratura ANMDM pentru evaluarea tehnologiilor medicale în vederea susţinerii propunerii de includere a DCI-urilor noi, DCI-urilor compensate cu extindere de indicaţie, genericelor care nu au DCI compensată în Listă, biosimilarelor care nu au DCI compensată în Listă şi combinaţiilor în doză fixă în Listă.

Din analiza prevederilor acestui ordin reiese că legiuitorul naţional nu a prevăzut pentru pacienţi dreptul de a solicita autorităţii/autorităţilor publice de resort includerea unui sau unor medicamente indicate de aceştia pe lista celor compensate, dar nici emiterea unei decizii (de includere/neincludere) pe listă.

Dispoziţiile Ordinului nr. 861/2014 nu fac decât să reglementeze o procedură naţională, ca modalitate de transpunere a art. 6 al Directivei 89/105/CEE, prevăzându-se că "prezentul ordin transpune aspectele privind întocmirea listelor de medicamente de uz uman care se acordă cu şi fără contribuţia personală a asiguraţilor, reglementate de art. 6 din Directiva Consiliului 89/105/CEE din 21 decembrie 1988 privind transparenţa măsurilor care reglementează stabilirea preţurilor medicamentelor de uz uman şi includerea acestora în domeniul de aplicare a sistemelor naţionale de asigurări de sănătate, publicată în Jurnalul Oficial al Comunităţilor Europene seria x nr. x din 11 februarie 1989".

Art. 6 alin. (1) din Directiva 89/105/CEE prevede că "Statele membre asigură adoptarea de decizii cu privire la cererile depuse în conformitate cu cerinţele stabilite în statul membru în cauză, de către titularii autorizaţiilor de comercializare, privind includerea unor medicamente pe lista medicamentelor cuprinse în sistemul de asigurări de sănătate, precum şi că aceste decizii sunt comunicate solicitanţilor în termen de 90 de zile de la primirea cererilor. În cazul în care o cerere întemeiată pe dispoziţiile prezentului articol poate fi formulată înainte ca autorităţile competente să fi convenit preţul care trebuie perceput pentru produsul respectiv în conformitate cu articolul 2 sau în cazul în care o decizie privind preţul unui medicament şi o decizie privind includerea sa în lista produselor cuprinse în sistemul de asigurări de sănătate sunt luate în urma unei singure proceduri administrative, termenul limită se prelungeşte cu încă 90 de zile. Solicitantul furnizează autorităţilor informaţiile adecvate. Dacă informaţiile care susţin cererea nu sunt adecvate, termenul limită se suspendă şi autorităţile competente informează imediat solicitantul cu privire la informaţiile suplimentare detaliate care sunt necesare (...)".

Directiva 89/105/CEE din 21 decembrie 1988 nu îi vizează pe reclamanţi, persoane fizice, aceasta se adresează exclusiv statelor care trebuie să o implementeze, conform procedurilor interne pe care fiecare stat este liber să le adopte. Directiva nu creează drepturi particularilor pacienţi, la art. 6 având în vedere exclusiv cererile deţinătorilor autorizaţiei de punere pe piaţă (denumiţi în directivă titularii autorizaţiilor de comercializare) de a-şi vedea în termenul maxim de 180 de zile, soluţionată cererea de includere a medicamentului comercializat, pe lista celor compensate. În nici un caz directiva nu face vorbire despre dreptul pacientului de a solicita direct autorităţii să răspundă unei asemenea solicitări a pacientului sau a deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă.

Din prevederile Directivei Consiliului 89/105/CEE din 21 decembrie 1988 şi din reglementarea cuprinsă în Ordinul nr. 861/2014, care a transpus Directiva, rezultă că deţinătorul de autorizaţie de punere pe piaţă a medicamentelor este cel care poate depune o cerere pentru evaluarea medicamentelor la sediul ANMDM, în atenţia structurii de specialitate pentru evaluarea tehnologiilor medicale, în vederea includerii unui medicament în Listă.

În vederea includerii în Listă, solicitantul trebuie să depună o cerere la sediul ANMDMR, în atenţia structurii de specialitate, pentru evaluarea tehnologiilor medicale, care este însoţită de documentaţia obligatorie prevăzută de Anexa 3 din OMS nr. 861/2014, inclusiv preţul aprobat de către Ministerul Sănătăţii şi exprimarea intenţiei deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă de a se angaja într-un mecanism cost-volum sau cost-volum-rezultat în cazul în care punctajul calculat individual este corespunzător pentru includerea condiţionată în Listă.

În speţă, reţinând că includerea unui medicament în Listă pentru o nouă indicaţie terapeutică presupune parcurgerea unei anumite proceduri, prin Decizia nr. 914/06.07.2021, Agenţia Naţională a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale a decis neincluderea pe Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008, în regim de compensare 100%, a medicamentului ALPELISIB (denumire comercială PIQRAY) pentru indicaţia terapeutică solicitată de reclamantă.

Ulterior, prin Decizia nr. 1198/06.09.2022 (decizie care nu a fost depusă la dosar), emisă de Agenţia Naţională a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR), denumirea comună internaţională Alpelisib a primit avizul pentru includerea condiţionată în Listă, pentru indicaţia terapeutică solicitată de reclamantă, însă prin Decizia nr. 183 din data de 30.03.2023 s-a dispus neînceperea procesului de negociere justificată de faptul că la data stabilirii începerii/neînceperii procesului de negociere, DCI-ul ALPELISIB nu se încadrează în limita sumei rămasă disponibilă la data de 06.03.2023 potrivit art. 2 alin. (8) lit. 1) din Ordinul MS/CNAS/nr. 735/976/2018, cu modificările şi completările ulterioare.

Astfel, în mod corect instanţa de fond a reţinut că situaţia individuală a reclamantei - care urmează un astfel de tratament, chiar şi în situaţia în care s-ar fi dovedit că înregistrează rezultate pozitive în remisiunea sau vindecarea afecţiunii - nu poate fi asimilată unui studiu care să confirme aceleaşi rezultate la un număr indeterminat de persoane afectate de aceeaşi boală, neexistând nici informaţii privind eventualele efecte secundare ale utilizării acestui medicament pentru această patologie.

Împrejurarea că reclamantei i-a fost prescris şi administrat medicamentul Alpelisib nu poate avea semnificaţia invocată de recurentă, întrucât utilizarea acestor medicamente pentru indicaţia de care suferă aceasta se face off-label, iar în acest caz medicii şi pacienţii îşi asumă riscul folosirii unui medicament în afara indicaţiilor aprobate la nivel naţional de ANMDM şi la nivel European de Agenţia Europeană a Medicamentului, autorităţile neputând a fi obligate să suporte costului unui astfel de tratament.

Fără a nega natura gravă şi complexă a bolii de care suferă reclamanta (cancer mamar), Înalta Curtea apreciază că ocrotirea dreptului acesteia la viaţă nu poate fi realizat în afara unui cadru legal, care poate impune şi limitări rezonabile ale exerciţiului acelor drepturi care indirect asigură realizarea dreptului la viaţă. Decontarea integrală sau parţială numai a acelor medicamente care sunt autorizate, numai pentru diagnostice care sunt incluse în rezumatul caracteristicilor produsului în urma unor studii clinice şi care sunt prescrise în cadrul unor protocoale aprobate, reprezintă o astfel de limitare prevăzută de lege, care urmăreşte un scop legitim (protejarea sistemului naţional de sănătate), şi care nu apare nici disproporţionată în raport de scopul urmărit, având în vedere faptul că în lipsa unor studii clinice riguroase există un grad mare de incertitudine cu privire la utilitatea tratamentului.

Prin urmare, Înalta Curte constată că sentinţa recurată este legală, fiind dată cu corecta interpretare şi aplicare a normelor de drept incidente circumstanţelor de fapt reţinute în cauză, motivele invocate prin cererea de recurs nefiind în măsură să conducă la reformarea acesteia.

Pentru considerentele expuse, nefiind identificate motive de casare a sentinţei prin prisma dispoziţiilor art. 488 alin. (1) pct. 8 C. proc. civ., Înalta Curte, în temeiul prevederilor art. 20 alin. (3) din Legea contenciosului administrativ nr. 554/2004, cu modificările şi completările ulterioare, coroborat cu art. 496 alin. (1) C. proc. civ., va respinge recursul declarat de recurenta-reclamantă A., ca nefondat.

PENTRU ACESTE MOTIVE

ÎN NUMELE LEGII

D E C I D E

Respinge recursul declarat de recurenta-reclamantă A. împotriva sentinţei civile nr. 755/2023 din 15 decembrie 2023 pronunţate de Curtea de Apel Timişoara, secţia de contencios administrativ şi fiscal, ca nefondat.

Definitivă.

Pronunţată prin punerea soluţiei la dispoziţia părţilor de către grefa instanţei, conform art. 402 din C. proc. civ., astăzi, 5 noiembrie 2024.